Postęp w leczeniu tej choroby był jednym z głównych tematów podczas 61. konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH), która na początku grudnia odbyła się w Orlando (USA) z udziałem polskich specjalistów.
Prof. Tomasz Szczepański, który jest konsultantem województwa śląskiego w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej, powiedział, że ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest leczona w Polsce na podobnym poziomie, jak w USA czy Europie Zachodniej. – – podkreślił.
Bardzo ważne jest wczesne wykrycie choroby, często decydujące o skuteczności leczenia, jednak w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) opóźnienia w diagnostyce zdarzają się w Polsce raczej rzadko. – – powiedział specjalista, który pracuje w Katedrze i Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii Dziecięcej Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Zabrzu.
Ostra białaczka limfoblastyczna rozwija się bardzo szybko, nawet w ciągu zaledwie kilku tygodni. Wywołuje ją wytwarzanie w szpiku kostnym dużej liczby nieprawidłowych, niedojrzałych limfocytów, nazywanych limfoblastami (stąd nazwa choroby). Wadliwe limfocyty przestają wytwarzać immunoglobuliny (przeciwciała odpornościowe) i zakłócają produkcję innych ważnych komórek krwi: krwinek czerwonych, białych krwinek (m.in. neutrofili) oraz płytek krwi.
Chorzy są mniej odporni na infekcje, najczęstszym objawem jest bladość, mogą też odczuwać bóle kostne i gorączkę, są osłabieni i zmęczeni. Rzadko jednak objawy te są kojarzone z poważną chorobą. Dlatego konieczne jest wykonanie morfologii krwi, może ona ujawnić rozwój choroby, zanim jeszcze pojawią się jakiekolwiek dolegliwości.
– wyjaśnia prof. Szczepański. Trzeba przede wszystkim zbadać pobierany przy użyciu tzw. biopsji aspiracyjnej szpik kostny. Poddaje się go analizom immunologicznym i genetycznym. Określa się linię komórkową, z której wywodzą się limfoblasty (mogą pochodzić z limfocytów B lub T - białaczka B-komórkowa lub T komórkowa). W badaniu cytogenetycznym i molekularnym poszukiwane są nieprawidłowości w DNA limfoblastów, co pomaga w dalszej klasyfikacji choroby, określenia jej podtypów.
Po tych badaniach można już wstępnie określać, jakie mogą być rokowani u danego chorego.
Eksperci z USA i Europy Zachodniej podkreślali, że u zdecydowanej większości chorych w pierwszej kolejności stosowana jest chemioterapia wielolekowa, w ustalonym od wielu lat schemacie terapeutycznym. Największym wyzwaniem jest toksyczność tego leczenia, powodująca działania niepożądane. Dzieci, co jest zadziwiające – podkreślono – zwykle lepiej niż dorośli znoszą nawet wysoki dawki takich leków. Znacznie lepiej też reagują na leczenie. Dzięki temu jednak, jeśli tylko zostanie zastosowane odpowiednie leczenie, udaje się wyleczyć aż 85 proc. dzieci ostrą białaczka limfoblastyczną. U dorosłych efekty są znacznie gorsze: skuteczność leczenia ALL sięga zwykle 40-50 proc. i mocno związana jest z wiekiem (starsze osoby gorzej reagują na leczenie, maja więcej powikłań).
Podstawą chemioterapii w tej chorobie jest asparaginaza, hamująca syntezę kwasów nukleinowych i białek w komórkach nowotworowych, które wykazują małą aktywność syntetazy L-asparaginianowej (czyli są uzależnione od dostępności egzogennego aminokwasu). Prof. Daniel J. DeAngelo z Dana-Faber Cancer Institute w Bostonie (USA) powiedział, że z powodu toksyczności tego leku jest on niechętnie stosowany u pacjentów dorosłych albo w zbyt małych dawkach, co pogarsza efekty terapii. Jest on też odstawiany zbyt wcześnie, na ogół wtedy, gdy pojawią się działania niepożądane. Tymczasem toksyczność tego leku na ogół występuje zaraz po jego użyciu, a w kolejnych cyklach leczenia słabnie.
– powiedział prof. Szczepański.
W tym przypadku próbuje się wykorzystać leczenie najnowszej generacji polegające na wykorzystaniu rożnego typu przeciwciał monoklonalnych oraz immunoterapii komórkowej, takiej jak CAR-T (z użyciem zmodyfikowanych genetycznie limfocytów). – – podkreślił prof. Szczepański. W Polsce terapia CAR-T jest dopiero wprowadzana, na razie zastosowana ją u jednego pacjenta dorosłego z chłoniakiem, u dzieci jest ona dopiero planowana.
W ostrej białaczce limfoblastycznej od wielu lat stosowane są przeszczepy komórek krwiotwórczych pobranych od obcego dawcy (allo-HCT). Zapewniają one długoletnią kontrolę choroby lub nawet wyleczenie. Jednak metoda ta obarczona jest bardzo dużym ryzkiem powikłań, nawet śmiertelnych. Dlatego u chorych w starszym wieku lub z chorobami współistniejącymi stosuje się autologiczne przeszczepienie własnych komórek krwiotwórczych (pobranych od samego chorego w okresie remisji choroby). Ta metoda leczenia powoduje mniej powikłań, ale ma mniejszą skuteczność.
