Szpiczak plazmocytowy (określany też jako szpiczak mnogi) jest nowotworem wywodzącym się z plazmocytów – limfocytów typu B produkujących przeciwciała. Choroba uszkadza różne narządy i daje bardzo różnorodne objawy, może m.in. prowadzić do niewydolności nerek, uszkodzenia mięśnia sercowego, osłabienia kości i częstszych złamań, bólów kostnych i problemów z poruszaniem się; powoduje też znaczne obniżenie odporności i zwiększoną zapadalność na choroby zakaźne.

- Chorzy na szpiczaka to bardzo niejednorodna grupa pacjentów. Każdy z nich choruje trochę inaczej. Mówi się nawet, że niedługo zostanie opisanych 12 typów szpiczaka i pacjentom będziemy podawać leki celowane molekularnie w zależności od zaburzeń cytogenetycznych i zmian molekularnych w komórkach nowotworu – powiedział PAP prezes Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka dr hab. med. Artur Jurczyszyn z Katedry Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego.

Jak przypomniał, od 1 listopada 2018 r. pacjenci ze szpiczakiem zyskali dostęp do leku z grupy leków immunomodulujących – pomalidomidu (w ramach programu lekowego – PAP). - Jednak to nie wystarczy. Część pacjentów wymaga zastosowania kolejnych terapii i odniosłaby korzyść z podania dwóch innych leków, na których refundację czekamy od wielu miesięcy – zaznaczył hematolog.

Wyjaśnił, że chodzi o pierwsze zarejestrowane w leczeniu szpiczaka przeciwciało monoklonalne o nazwie daratumumab oraz tzw. inhibitor proteasomu drugiej generacji o nazwie karfilzomib.

- To są nowoczesne terapie, które w wielu krajach na świecie są zarejestrowane nie tylko w dalszych liniach leczenia, ale i w pierwszej. Badania naukowe wskazują bowiem, że im wcześniej pacjent je otrzyma, tym ma większą szansę na całkowitą remisję (brak objawów choroby – PAP) – zaznaczył dr Jurczyszyn.

Dodał, że w Polsce pacjenci i hematolodzy starają się o to, by te dwa leki były dostępne dla pacjentów w drugiej i w kolejnych liniach leczenia, gdy inne terapie nie przynoszą efektów lub tracą skuteczność.

- Szpiczak plazmocytowy to jest choroba, którą leczy się wielokrotnie w ciągu życia pacjenta, ponieważ kilka do kilkunastu razy obserwujemy nawroty - wyjaśnił prof. Krzysztof Jamroziak, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Jak przypomniał hematolog, wprowadzenie do terapii szpiczaka leków immunomodulujących, a także leków z grupy inhibitorów proteasomu, podwoiło przeżycie pacjentów z 2-3 do 5-6 lat. A kolejne generacje tych leków są jeszcze skuteczniejsze.

- Kolejne leki to już jest rewolucja. To są przeciwciała monoklonalne, szczególnie przeciwciała przeciw antygenowi CD38. Pierwszy lek z tej grupy to daratumumab, który w krajach Zachodu wchodzi do pierwszej linii terapii. Spodziewamy się dzięki temu dalszego przedłużenia przeżycia chorych na szpiczaka - tłumaczył prof. Jamroziak.

Prof. Jamroziak ocenił, że w Polsce pierwsza linia leczenia chorych na szpiczaka jest dobrze zabezpieczona. Jednak możliwości leczenia w kolejnych nawrotach choroby są znacznie ograniczone. - Dwa z nowych leków – daratumumab i karfilzomib - są w tej chwili w zaawansowanym procesie refundacyjnym i liczymy, że wkrótce będą dostępne – powiedział prof. Jamroziak.

W odpowiedzi na pytanie PAP o stan prac nad refundacją nowych leków na szpiczaka dyrektor Biura Prasy i Promocji MZ Sylwia Wądrzyk-Bularz poinformowała, że daratumumab jest w trakcie procesu o objęcie refundacją w ramach programu lekowego. Zaznaczyła, że prezes Agencji Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydał pozytywną rekomendację dla leku. Producent daratumumabu przedstawił już kolejną ofertę cenową, która zostanie wzięta pod uwagę podczas rozstrzygnięcia ministra zdrowia, wyjaśniła Wądrzyk-Bularz.

W przypadku karfilzomibu także trwa proces refundacyjny w ramach programu lekowego. Ponadto trwają konsultacje dotyczące zapisów programu lekowego dla chorych na szpiczaka z użyciem leku o nazwie iksazomib, poinformowała dyrektor Biura Prasy i Promocji MZ.

- Chorzy na szpiczaka mają w naszym kraju ciężko, bo choć na tle innych krajów Unii Europejskiej nie jesteśmy aż tak biedni, to dostępność do nowoczesnych terapii mamy o wiele gorszą. Obecnie odchodzi u nas wielu chorych na szpiczaka, którzy mogliby dalej żyć, ponieważ jest tyle nowych skutecznych terapii i co roku pojawiają się nowe – powiedział PAP prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec, zajmującej się pomocą chorym na szpiczaka, Łukasz Rokicki.

Zaznaczył, że dzięki nowoczesnemu leczeniu średni czas przeżycia pacjenta ze szpiczakiem w krajach Europy jest o kilka lat dłuższy w stosunku do czasu przeżycia polskiego pacjenta. - Szpiczak powoli staje się chorobą przewlekłą. W Polsce jest to nadal niemożliwe, ponieważ nie mamy dostępu do tylu terapii, co przeciętny Europejczyk. U nas na pewnym etapie rozwoju szpiczaka nie ma czym leczyć pacjentów. Chorzy dostają informację, że muszą albo zebrać pieniądze na leczenie, albo wyemigrować z kraju. Często organizują zbiórki na własną rękę, ale to nie powinno tak wyglądać. Państwo powinno im takie leczenie zapewnić – podsumował Łukasz Rokicki.