Eksperci: wciąż mamy problem z leczeniem szpiczaka opornego i nawrotowego

MZ zapewnia, że prace nad refundacją nowych terapii dla chorych na szpiczaka trwają.

- Na dzień dzisiejszy chorzy ze szpiczakiem, u których rozwija się oporność na lenalidomid - lek stosowany w drugiej linii terapii, nie mają właściwie opcji leczenia. Aby żyć, będą potrzebowali włączenia kolejnego leku - powiedział prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy ds. hematologii.

Dlatego w ostatnim czasie pacjenci i lekarze bardzo intensywnie zabiegają o refundację nowych terapii dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. W Polsce jest to trzeci pod względem częstości występowania nowotwór układu krwiotwórczego.

Podczas 13. Kongresu Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Szpiczaka, który w dniach 24-25 marca odbywał się w Olsztynie (woj. warmińsko-mazurskie), dr Adam Walter-Croneck z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku w Lublinie przypomniał, że szpiczak ma charakter nawrotowy i u części pacjentów rozwija się z czasem oporność na terapię. - Po kolejnych nawrotach w końcu przestajemy uzyskiwać jakąkolwiek odpowiedź na leczenie i to oznacza, że potrzebujemy nowych leków - powiedział hematolog.

Obecnie w Polsce w drugiej linii leczenia chorych na szpiczaka (po nawrocie choroby) dostępny jest lenalidomid z grupy leków immnunomodulujących, nie ma jednak żadnej nowej opcji do stosowania w trzeciej i w kolejnych liniach terapii. - Od 2013 r. w Polsce nie ma refundacji żadnego nowego leku dla chorych na szpiczaka i to jest bardzo smutne - ocenił dr Walter-Croneck. Dodał, że bardzo ogranicza to możliwość pomocy pacjentom, u których ze względu na stan zdrowia i zmniejszone rezerwy szpiku często nie można zastosować chemioterapii.

Roman Sadżuga, prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Szpiczaka przypomniał, że lekiem, którego proces refundacyjny jest obecnie najbardziej zaawansowany - jest pomalidomid, nowszy od lenalidomidu lek immunomodulujący. Na razie brak jednak decyzji ministra zdrowia w tej sprawie, zaznaczył.

- Pomalidomid stosuje cała Europa. To jest jedyny lek na szpiczaka w tak zaawansowanym procesie refundacji. Na pozostałe leki będziemy musieli poczekać co najmniej półtora roku. A my na dzień dzisiejszy nie mamy żadnej innej alternatywy. Brak dostępu do tego leku powoduje zgony pacjentów - powiedział Sadżuga. Dodał, że na podstawie odpowiedzi na zaproszenia na kongres w Olsztynie można ocenić, iż w ciągu ostatniego pół roku zmarło ok. 50 chorych na szpiczaka.

To, że pomalidomid jest na najbardziej zaawansowanym etapie w procesie refundacyjnym wśród nowych leków na szpiczaka, potwierdzają też dane przedstawione w Olsztynie przez dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia dr Igę Lipską. Wynika z nich, że w przypadku karfilzomibu (nowej generacji inhibitor proteasomu), panobinostatu (inhibitor deacetylazy histonowej) oraz daratumumabu (przeciwciało monoklonalne) postępowanie refundacyjne jest zawieszone na różnych etapach na wniosek producentów. W przypadku pomalidomidu nie ma natomiast ostatecznej decyzji ministra zdrowia.

Dr Lipska zaznaczyła, że efektywność pomalidomidu jest niższa w porównaniu z innymi nowymi lekami na szpiczaka.

Dr Wojciech Rogowski, dyrektor medyczny Szpitala Onkologiczno-Kardiologicznego Magodent, zwrócił jednak uwagę, że wyników badań nad nowymi lekami nie można porównywać, ponieważ były one stosowane w różnych liniach leczenia i w połączeniu z innymi lekami, w tym immunomodulującymi. Jak wyjaśnił, jeżeli lek jest stosowany u pacjentów, którzy wcześniej przeszli wiele terapii, to jego skuteczność jest niższa niż gdyby był stosowany na wcześniejszym etapie. - Docelowo chcielibyśmy, by wszystkie nowe leki były dostępne dla chorych, ale jeżeli jakiś lek na dzień dzisiejszy ma najbardziej zaawansowany proces refundacyjny i jest szansa, by się pojawił dla chorych, to trzeba zrobić wszystko, by tak się stało - ocenił onkolog.

- Pomalidomid jest rozpatrywany jako lek następczy, czyli stosowany w sytuacji, gdy zawiodą inne leki. On działa tylko u części chorych, ale są to chorzy, którzy zostali już wyselekcjonowani pod względem oporności na inne leki, zwłaszcza na lek zbliżony do pomalidomidu, czyli lenalidomid- powiedział PAP prof. Jędrzejczak. Dodał, że przed zastosowaniem pomalidomidu nie można przewidzieć, u którego pacjenta będzie on skuteczny, a u którego nie zadziała. "Negocjacje między producentem leku a Ministerstwem Zdrowia dotyczą tego, kto będzie płacił za niepowodzenia terapii" - wyjaśnił specjalista.

Radca prawny Natalia Łojko, specjalista ds. refundacji z kancelarii prawnej Kieszkowska Rutkowska Kolasiński przypomniała rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) z czerwca 2017 r. Podkreślił on wówczas, iż stosowanie pomalidomidu w porównaniu z deksametazonem (lek sterydowy) w wysokich dawkach wiązało się ze statystycznie istotnym wydłużeniem: przeżycia wolnego od progresji, przeżycia całkowitego oraz czasu trwania odpowiedzi. Te wyniki sugerują, że lek może stanowić wartościową alternatywę w terapii pacjentów z rozpoznaniem nawrotowego i opornego szpiczaka mnogiego - zaznaczył prezes AOTMiT. Zastrzegł jednak, że uważa za zasadne finansowanie pomalidomidu w przypadku, gdy producent pogłębi tzw. instrument dzielenia ryzyka, który zapewni obniżenie kosztu terapii co najmniej do poziomu terapii lenalidomidem.

Dyrektor generalny Celgene Polska sp. z o. o. (producent pomalidomidu) Joanna Tomczak-Hałaburda zapewniła podczas spotkania w Olsztynie, że firma spełniła te oczekiwania. Według niej oferta przedstawiona resortowi umożliwi leczenie pacjentów pomalidomidem i lenalidomidem w ramach budżetu przeznaczonego na lenalidomid. Jeśli wydatki Narodowego Funduszu Zdrowia miałyby przekroczyć zaplanowany budżet producent zobowiązał się do zwrotu nadwyżki.

Dr Lipska z MZ podkreśliła, że minister zdrowia dostrzega problem i potrzeby pacjentów ze szpiczakiem mnogim opornym i nawrotowym i podejmuje działania, żeby zapewnić im leczenie w kolejnych liniach. - Liczymy, że uda się dokonać modyfikacji programu lekowego dla pacjentów ze szpiczakiem mnogim opornym i nawrotowym - powiedziała.