Prezes Fundacji Carita imienia Wiesławy Adamiec, która zajmuje się pomocą chorym na szpiczaka, Łukasz Rokicki, zaznaczył, że nowotwór ten wciąż pozostaje chorobą nieuleczalną, ale dzięki dostępowi do nowych skutecznych terapii i odpowiedniej opieki, może być chorobą przewlekłą. Na świecie część chorych żyje ze szpiczakiem nawet po 20 lat.

– Z danych wynika, że średni okres przeżycia pacjentów ze szpiczakiem w Polsce w dalszym ciągu jest krótszy w stosunku do pozostałych krajów Europy. Na dzień dzisiejszy średnia dla Polski to 6-7 lat, a w pozostałej części Europy ponad 10 lat – powiedział na zorganizowanej w środę konferencji Rokicki, który sam jest chory na szpiczaka.

Zaznaczył, że istotną przyczyną tych różnic jest ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii. Rokicki dodał, że dla pacjentów jest to sytuacja niezrozumiała. – Gdy rozmawiamy z kolegami ze Słowenii czy Rumunii, gdzie sytuacja gospodarcza jest gorsza niż w Polsce, to okazuje się, że mają dostęp do większej liczby nowych leków. Dążymy do tego, by w Polsce również mogło tak być – zaznaczył.

Prof. Wiesław Jędrzejczak, były wieloletni konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, przypomniał, że szpiczak wywodzi się z plazmocytów, to jest komórek odporności produkujących przeciwciała (stąd nazwa plazmocytowy). Zmienione nowotworowo plazmocyty produkują jeden rodzaj przeciwciała. Jego nadmierna ilość jest przyczyną pojawienia się objawów choroby, takich jak na przykład zespół nadlepkości (nadmiernej lepkości krwi). Może ono również uszkadzać różne narządy, najczęściej nerki, dlatego 15 proc. chorych na szpiczaka cierpi na niewydolność nerek, a część z nich wymaga leczenia dializami – wymieniał prof. Jędrzejczak.

U niektórych chorych na szpiczaka z powodu odkładania się przeciwciała dochodzi do uszkodzenia serca (kardiomiopatii). Pacjenci mają też znacznie obniżoną odporność oraz zmiany kostne, które prowadzą do częstych złamań, bólów, problemów z poruszaniem się. – To jest bardzo różnorodna choroba, zarówno pod względem przyczyn, jak i objawów – podkreślił hematolog.

Dr hab. Grzegorz W. Basak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego ocenił, że w Polsce konieczna jest poprawa opieki nad pacjentami ze szpiczakiem, aby czas ich przeżycia był podobny jak w USA czy Europie Zachodniej.

Jak wyjaśnił, jest to kwestia z jednej strony finansowania nowych leków o udowodnionej skuteczności, ale też sprawa takiej organizacji systemu ochrony zdrowia, by pacjent ze szpiczakiem był odpowiednio wcześniej diagnozowany, szybko trafiał do hematologa i do szpitala. – Jednak musimy mieć czym tych chorych leczyć. Sytuacja zmieniła się w ostatnim roku - bo przez ostatnich 10 lat nie wprowadzano nowych skutecznych leków na szpiczaka (...) – i zrefundowano pomalidomid. Ale to problemu jeszcze nie rozwiązuje, bo te leki mają inny mechanizm działania i są skuteczne zwłaszcza w kombinacjach – tłumaczył dr Basak.

Jak podkreślił, obecnie najważniejsze jest, by pacjenci zyskali dostęp do dwóch leków: daratumumabu, przeciwciała monoklonalnego o nowym mechanizmie działania, które jest skuteczne u chorych opornych na działanie innych leków (odpowiada na niego 90 proc. chorych), oraz karfilzomibu, który jest inhibitorem proteasomu nowej generacji.

– W przypadku daratumumabu obecnie walczymy, by móc go stosować u pacjentów, u których po przeszczepieniu choroba nawraca, albo u tych, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia i wymagają kolejnej, np. drugiej, trzeciej linii leczenia – wyjaśnił dr Basak. Finansowanie karfilzomibu jest potrzebne chorym na szpiczaka, których zakwalifikowano do przeszczepienia szpiku, ale standardowe leczenie przygotowujące do tej procedury nie redukuje u nich liczby komórek nowotworowych.

Na pytanie o stan prac nad refundacją tych leków Biuro Prasy i Promocji Ministerstwa Zdrowia odpowiedziało, że przyśle informację na ten temat w późniejszym terminie.

Eksperci obecni na spotkaniu zwrócili uwagę, że szpiczak dotyczy najczęściej osób po 65. roku życia, ale coraz częściej jest diagnozowany u osób młodych. – W naszej fundacji mamy bardzo dużo młodych osób – w wieku od 30. do 50. lat - chorych na szpiczaka. Oni mogliby wrócić do normalnego życia zawodowego, społecznego, gdyby dostęp do nowych terapii był dla nich otwarty – skomentował Rokicki.

Przytoczył przykład 34-letniego Jakuba, który trzy lata temu zachorował na szpiczaka. Objawy choroby, w postaci silnych bólów kręgosłupa, ujawniły się w dniu jego ślubu i swoje wesele spędził na szpitalnej izbie przyjęć. Dwa dni później dowiedział się, że jest chory na szpiczaka. Przeszedł przeszczepienie szpiku i zakwalifikował się do badania klinicznego, w którym otrzymuje nowy lek. – Obecnie wrócił do pracy, normalnie funkcjonuje, podróżuje po świecie – mówił Rokicki.

Jednak większość chorych na szpiczaka, którzy potrzebują nowych leków, nie ma do nich dostępu. Niektórzy organizują zbiórki społeczne na ten cel. Mogą też poprosić lekarza o złożenie wniosku o finansowanie leku w ramach tzw. Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe-Razem Lepiej, zaznaczyła jednak, że bardzo trudno jest otrzymać na to zgodę. Z danych, jakie jej fundacja otrzymała z Ministerstwa Zdrowia 14 stycznia, wynika, iż na 35 złożonych wniosków o finansowanie daratumumabu w ramach RDTL tylko dwa zostały rozstrzygnięte pozytywnie.

Rokicki zaznaczył, że oprócz dostępu do nowych leków chorzy na szpiczaka mają też problem z dostępem do kompleksowej rehabilitacji i do leczenia sanatoryjnego, które jest im potrzebne ze względu na złamania i problemy z poruszaniem się. Przestarzały zapis o rehabilitacji uniemożliwia pacjentom z nowotworami krwi skorzystanie z dofinansowania do takiego leczenia.