Indywidualizacja leczenia w hematologii to korzyści również dla budżetu państwa

Prof. Krzysztof Giannopoulos, prorektor ds. Szkoły Doktorskiej i Badań Klinicznych, kierownik Zakładu Hemtoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, powiedział PAP, że obecnie pacjentów z nowotworami krwi nie kwalifikuje się do leczenia wyłącznie w zależności od wieku czy chorób współistniejących. Przykładem jest najczęstsza z białaczek - przewlekła białaczka limfocytowa (PBL).

- Aktualnie pierwszym elementem, który analizujemy, jest profil indywidualnych cech ryzyka genetycznego. U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową muszą być obowiązkowo wykonane trzy badania: ocena mutacji TP53, ocena delecji 17p oraz ocena statusu mutacji genów immunoglobulinowych, a dokładniej części zmiennej łańcuchów ciężkich – wyjaśnił specjalista.

Jak dodał, dopiero mając wyniki tych trzech badań można identyfikować pacjentów z grup wysokiego ryzyka genetycznego, którzy powinni być odmiennie leczeni. W tych grupach chorych z przewlekłą białaczką limfocytową nie powinno się stosować immunochemioterapii, ale terapie celowane.

- Najnowsze wyniki badań wskazują jednak, że obecnie powinniśmy w ogóle odejść od stosowania immunochemioterapii. Dotyczy to również pacjentów lepiej rokujących, młodszych i w lepszym stanie zdrowia – zaznaczył prof. Giannopoulos.

Wyjaśnił, że u pacjentów z grupy wysokiego ryzyka genetycznego dąży się do trwałej kontroli klonu komórek białaczkowych - najczęściej jest to kontynuowane leczenie z użyciem inhibitorów kinazy Brutona. W pozostałej populacji pacjentów powinno się stosować leczenie ograniczone w czasie z użyciem przeciwciała monoklonalnego (obinutuzumabu w pierwszej linii leczenia i rutyksumabu w nawrocie) oraz leku wenetoklaks, który należy do antagonistów białka BCL-2. Jest to zgodne z najnowszymi rekomendacjami amerykańskiej National Comprehensive Cancer Network (NCCN).

Prof. Giannopoulos przypomniał, że niedawno na łamach prestiżowego czasopisma „The New England Journal of Medicine” ukazała się praca podsumowująca badanie III fazy GAIA-CLL13. Wykazało ono, że nawet w młodszej populacji pacjentów z PBL, bez chorób współistniejących i z lepszym rokowaniem, podanie w pierwszej linii leczenia obinutuzumabu i wenetoklaksu jest skuteczniejsze niż immunochemioterapia, a ponadto ma mniej działań niepożądanych w postaci zwiększonego ryzyka wtórnych nowotworów.

- Jest to szczególnie istotne dla młodych pacjentów, ponieważ jeśli rozpoczynamy leczenie w wieku 50 lat, ryzyko wystąpienia wtórnego nowotworu jest dużo większe, niż gdy rozpoczynamy leczenie w wieku lat 75 – powiedział prof. Giannopoulos.

Do zalet terapii skojarzonej obinutuzumabem i wenetoklaksem należy także to, że jest ograniczona w czasie - do roku (pierwsza linia leczenia), a remisje utrzymują się po niej długo, dlatego kolejne leczenie może być odroczone w czasie o 6-7 lat, a część chorych może otrzymać tylko jedną linię terapii - tłumaczył specjalista. Wiążą się z tym nie tylko mniejsze ryzyko działań niepożądanych, ale też oszczędności dla systemu. W dłuższej perspektywie zmniejsza to na przykład obciążenie szpitali i poradni hematoonkologicznych. Dodatkowo, pacjenci zyskują więcej czasu na aktywność zawodową, społeczną i rodzinną.

Prof. Giannopoulos przypomniał, że aktualnie kombinacja obinutuzumab i wenetoklaks jest w Polsce refundowana pacjentom z chorobami współistniejącymi, ponieważ taka była pierwsza jej rejestracja. - Kolejnym krokiem będzie objęcie refundacją pacjentów młodszych z dobrymi czynnikami rokowniczymi. Dobrze byłoby zapomnieć o immunochemioterapii, ze względu zarówno na skuteczność, jak i bezpieczeństwo terapii celowanych – ocenił ekspert.

Podczas debaty Medycznej Racji Stanu, która odbyła się pod koniec czerwca, prof. Tomasz Urasiński, konsultant województwa zachodniopomorskiego w dziedzinie pediatrii, zwrócił uwagę na konieczność indywidualizacji profilaktyki krwawień u pacjentów chorych na hemofilię. - Każdy pacjent z hemofilią jest inny i postać jego choroby jest inna, dlatego (...) profilaktyka powinna być dopasowana do każdego pacjenta. My to nazywamy indywidualizacją profilaktyki – powiedział specjalista.

W ocenie zapotrzebowania pacjentów z hemofilią na czynniki krzepnięcia pomaga przede wszystkim analiza farmakokinetyczna - zaznaczył ekspert. Pomaga ona tak dobrać wielkość dawek i częstość podawania, żeby aktywność czynnika krzepnięcia we krwi cały czas zabezpieczała chorego przed krwawieniami.

- Mamy solidne dane kliniczne przedstawione w formie publikacji, że taka zindywidualizowana profilaktyka zmniejsza odsetki krwawień, a w szczególności krwawień do stawów – podkreślił prof. Urasiński. Dodał, że jeśli dobrze dobierze się profilaktykę krwawień u chorych na hemofilię, to mogą oni prowadzić aktywne życie, nawet uprawiać sporty - jeździć na rowerze, grać w piłkę. W jego opinii bardzo ważne jest, aby profilaktyka była optymalnie dobrana od samego początku – ponieważ chroni to przed wylewami do stawów, a co za tym idzie uszkodzeniem stawów i niepełnosprawnością w przyszłości.

- To decyduje o jakości i długości życia tych pacjentów – podkreślił specjalista.

Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię zwrócił z kolei uwagę na to, że dla chorych na hemofilię bardzo ważne jest, by otrzymywali koncentraty czynników krzepnięcia do domu (tzw. leczenie domowe). - Dorośli chorzy na hemofilię są, niestety, pacjentami o dużych problemach z przemieszczaniem się, ponieważ w przeszłości byli źle leczeni. Dlatego odbieranie pojemnika z koncentratami, który ma wielkość małej szafy, stanowi dla nich duży problem – tłumaczył Gajewski.

Jego zdaniem Ministerstwo Zdrowia dostrzega ten problem i w tej chwili dostawy domowe są realizowane dla ograniczonej grupy pacjentów. - Chcielibyśmy, aby wszystkich pacjentów z ciężką skazą krwotoczną objął ten system dostaw – podsumował.