Większość chorych na ostrą białaczkę szpikową zyska dostęp do skutecznych terapii

- To wspaniała wiadomość dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Wcześniej chorzy ci nie mieli w zasadzie dostępu do żadnego nowoczesnego leczenia poza midostauryną, którą de facto dostawało tylko 30 proc. pacjentów – powiedziała Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Jak dodała, ostra białaczka szpikowa stanowiła od lat niezaspokojoną potrzebę medyczną. - W czerwcu zmarło czterech pacjentów, którzy zgłosili się do naszego stowarzyszenia o pomoc. Robili zbiórki na leki i nie doczekali się już leczenia. A gdyby mieli do nich dostęp, być może byliby teraz z nami – powiedziała.

Prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach zaznaczył, że każdy z czterech leków, które znalazły się na nowej liście refundacyjnej obowiązującej od 1 września 2022 r., wpływa korzystnie na rokowania, w tym na przeżycie, poszczególnych podgrup pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Zostało to potwierdzone w badaniach klinicznych, podkreślił.

Ostra białaczka szpikowa (AML) jest jedną z najbardziej agresywnych białaczek, a opóźnienie we wdrożeniu optymalnego leczenia może znacznie zwiększyć ryzyko zgonu pacjenta. Ze względu na stan zdrowia aż 50 proc. pacjentów z AML nie kwalifikuje się do intensywnego leczenia z intencją przeszczepienia komórek krwiotwórczych szpiku.

- Pacjentów z ostrą białaczką szpikową można podzielić na grupy ryzyka ze względu na cechy cytogenetyczne komórek białaczkowych. Wyróżniamy tu grupy standardowego, pośredniego i złego rokowania. Można też podzielić ich ze względu na to, czy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii, czy też nie – tłumaczył prof. Giebel. Dodał, że do chorych, którzy kwalifikują się do chemioterapii zalicza się umownie pacjentów młodszych, do około 60. – 65. roku życia. Do drugiej grupy należą pacjenci starsi, obciążeni istotnymi schorzeniami współistniejącymi.

- Leki, które znalazły się na liście refundacyjnej dają szansę na uzyskanie lepszych wyników u poszczególnych grup chorych, w zależności od ryzyka cytogenetycznego i od tego czy można stosować intensywną chemioterapię, czy też nie – wyjaśnił hematolog.

Pierwszym lekiem, który wchodzi na nową listę jest gemtuzumab ozogamycyny. Jak wyjaśnił prof. Giebel, jest to forma immunochemioterapii – lek składa się z cząsteczki przeciwciała, czyli białka, które rozpoznaje w sposób wybiórczy antygen CD33 na powierzchni komórki białaczkowej oraz z przyłączonej do niego toksyny. Przeciwciało jest rodzajem nośnika, który doprowadza lek cytotoksyczny w sposób celowany do komórki białaczkowej.

- Ten lek jest dedykowany dla chorych z grupy korzystnego i pośredniego ryzyka cytogenetycznego. Wykazano, że wpływa on korzystnie na szanse ich wyleczenie, czyli na przeżycie – podkreślił prof. Giebel.

Drugą terapią, która będzie refundowana od 1 września 2022 r. jest lek o nazwie wenetoklaks w skojarzeniu z azacytydyną. Wenetoklaks należy to leków tzw. celowanych. Łączy się w komórce zmienionej nowotworowo z białkiem Bcl-2, dzięki czemu możliwe jest uruchomienie procesów programowanej śmierci komórki (apoptozy). - Ten lek w skojarzeniu z azacytydyną jest dedykowany pacjentom, którzy nie mogą otrzymywać intensywnej chemioterapii ze względu na wiek, bądź ze względu na choroby współistniejące. Jest to grupa chorych o złym rokowaniu, a ta terapia znacznie zwiększa ich szanse przeżycia – wyjaśnił hematolog.

Przypomniał, że kolejną bardzo źle rokującą grupą są pacjenci z wtórną białaczką szpikową. Są to chorzy, którzy wcześniej mieli inny nowotwór i w związku z tym otrzymywali chemioterapię bądź radioterapię, a jako powikłanie tego leczenia rozwinęła się u nich białaczka. - To jest grupa bardzo źle rokująca. Są to chorzy, u których trzeba stosować intensywną chemioterapię, w przeciwnym wypadku właściwie nie mają szans na wyleczenie. Tym chorym dedykowany jest lek CPX-351 – wyjaśnił prof. Giebel. Są to dwie wcześniej znane substancje stosowane w chemioterapii nowotworów – daunorubicyna i cytarabina, zamknięte w optymalnych proporcjach w tłuszczowych mikrokapsułkach (liposomach).

- Dzięki temu leki te w sposób bardziej wybiórczy atakują komórki białaczkowe, a czas ich działania jest dłuższy niż, gdybyśmy je stosowali tradycyjnie, tj. osobno w podaniu dożylnym – wyjaśnił specjalista. Dodał, że po leczeniu z użyciem CPX-351 pacjentowi z reguły przeszczepia się komórki krwiotwórcze szpiku. Ta terapia znacznie zwiększa szanse na wyleczenie chorego. - Natomiast bez podania CPX-351 i doprowadzenia pacjenta do etapu przeszczepu szansa na wyleczenie jest bardzo mała – podkreślił prof. Giebel.

Dodał, że ostatnim lekiem, do którego od września zyskali dostęp chorzy na ostrą białaczkę szpikową, jest gilterytynib. - Jest on skuteczny u pacjentów ze szczególnym rodzajem zaburzenia genetycznego - mutacją w genie FLT3. Mutacja ta wiąże się z dużym ryzykiem niepowodzenia tradycyjnej terapii – tłumaczył hematolog. Jeśli u tych chorych nie daje efektu leczenie pierwszej linii chemioterapią w skojarzeniu z midostauryną, lub choroba po pewnym czasie nawraca, to pacjenci kwalifikują się do terapii gilterytynibem.

- Dzięki wprowadzeniu tych czterech terapii na listę refundacyjną większość naszych pacjentów z ostrą białaczką szpikową będzie miała obecnie dostęp do nowoczesnego leczenia, stosowanego na świecie – podkreślił hematolog. Z leków zarejestrowanych w ostatnich latach w refundacji mógłby się znaleźć jeszcze jeden lek, doustna azacytydyna. Jest on jednak przeznaczony dla stosunkowo wąskiej grupy pacjentów, dodał prof. Giebel.

Lisowska wyraziła nadzieję, że już niedługo dostęp do skutecznych terapii otrzymają też pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową i specyficznymi zmianami genetycznymi - mutacją TP53, delecją 17p i niezmutowanym statusem genów IGVH. Chodzi o refundację dla nich w pierwszej linii terapii leków z grupy inhibitorów kinazy Brutona – ibrutynibu i akalabrutynibu.