– powiedziała Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Jak dodała, ostra białaczka szpikowa stanowiła od lat niezaspokojoną potrzebę medyczną. - – powiedziała.
Prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach zaznaczył, że każdy z czterech leków, które znalazły się na nowej liście refundacyjnej obowiązującej od 1 września 2022 r., wpływa korzystnie na rokowania, w tym na przeżycie, poszczególnych podgrup pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Zostało to potwierdzone w badaniach klinicznych, podkreślił.
Ostra białaczka szpikowa (AML) jest jedną z najbardziej agresywnych białaczek, a opóźnienie we wdrożeniu optymalnego leczenia może znacznie zwiększyć ryzyko zgonu pacjenta. Ze względu na stan zdrowia aż 50 proc. pacjentów z AML nie kwalifikuje się do intensywnego leczenia z intencją przeszczepienia komórek krwiotwórczych szpiku.
– tłumaczył prof. Giebel. Dodał, że do chorych, którzy kwalifikują się do chemioterapii zalicza się umownie pacjentów młodszych, do około 60. – 65. roku życia. Do drugiej grupy należą pacjenci starsi, obciążeni istotnymi schorzeniami współistniejącymi.
– wyjaśnił hematolog.
Pierwszym lekiem, który wchodzi na nową listę jest gemtuzumab ozogamycyny. Jak wyjaśnił prof. Giebel, jest to forma immunochemioterapii – lek składa się z cząsteczki przeciwciała, czyli białka, które rozpoznaje w sposób wybiórczy antygen CD33 na powierzchni komórki białaczkowej oraz z przyłączonej do niego toksyny. Przeciwciało jest rodzajem nośnika, który doprowadza lek cytotoksyczny w sposób celowany do komórki białaczkowej.
– podkreślił prof. Giebel.
Drugą terapią, która będzie refundowana od 1 września 2022 r. jest lek o nazwie wenetoklaks w skojarzeniu z azacytydyną. Wenetoklaks należy to leków tzw. celowanych. Łączy się w komórce zmienionej nowotworowo z białkiem Bcl-2, dzięki czemu możliwe jest uruchomienie procesów programowanej śmierci komórki (apoptozy). - – wyjaśnił hematolog.
Przypomniał, że kolejną bardzo źle rokującą grupą są pacjenci z wtórną białaczką szpikową. Są to chorzy, którzy wcześniej mieli inny nowotwór i w związku z tym otrzymywali chemioterapię bądź radioterapię, a jako powikłanie tego leczenia rozwinęła się u nich białaczka. - – wyjaśnił prof. Giebel. Są to dwie wcześniej znane substancje stosowane w chemioterapii nowotworów – daunorubicyna i cytarabina, zamknięte w optymalnych proporcjach w tłuszczowych mikrokapsułkach (liposomach).
– wyjaśnił specjalista. Dodał, że po leczeniu z użyciem CPX-351 pacjentowi z reguły przeszczepia się komórki krwiotwórcze szpiku. Ta terapia znacznie zwiększa szanse na wyleczenie chorego. - – podkreślił prof. Giebel.
Dodał, że ostatnim lekiem, do którego od września zyskali dostęp chorzy na ostrą białaczkę szpikową, jest gilterytynib. - – tłumaczył hematolog. Jeśli u tych chorych nie daje efektu leczenie pierwszej linii chemioterapią w skojarzeniu z midostauryną, lub choroba po pewnym czasie nawraca, to pacjenci kwalifikują się do terapii gilterytynibem.
– podkreślił hematolog. Z leków zarejestrowanych w ostatnich latach w refundacji mógłby się znaleźć jeszcze jeden lek, doustna azacytydyna. Jest on jednak przeznaczony dla stosunkowo wąskiej grupy pacjentów, dodał prof. Giebel.
Lisowska wyraziła nadzieję, że już niedługo dostęp do skutecznych terapii otrzymają też pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową i specyficznymi zmianami genetycznymi - mutacją TP53, delecją 17p i niezmutowanym statusem genów IGVH. Chodzi o refundację dla nich w pierwszej linii terapii leków z grupy inhibitorów kinazy Brutona – ibrutynibu i akalabrutynibu.
