oceniła na konferencji prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Ostra białaczka szpikowa (AML) jest co roku diagnozowana w Polsce u 800 osób. Chorują głównie osoby po 60. roku życia. Choroba ma bardzo szybki przebieg - nieleczona AML prowadzi do śmierci w ciągu 2-3 miesięcy. Dlatego pacjenci nie mogą czekać na włączenie skutecznej terapii.
Prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, przypomniał, że ostra białaczka szpikowa jest chorobą, która rozwija się w szpiku – fabryce krwinek białych, czerwonych oraz płytek krwi. W miarę rozwoju choroby szpik wypełnia się komórkami białaczkowymi, z których nie ma żadnego pożytku, a prawidłowe krwinki stopniowo zanikają. - – tłumaczył hematolog. Niedobór czerwonych krwinek skutkuje niedokrwistością (inaczej anemią), co przejawia się zmęczeniem, zawrotami głowy, szumem w uszach, bladością skóry, bladością spojówek. Z kolei niedobór płytek krwi wiąże się ze skłonnością do krwawień, dlatego u chorych występują sińce bez przyczyny oraz wybroczyny na skórze.
– podkreślił specjalista. Dodał, że u wszystkich chorych na AML morfologia będzie nieprawidłowa, co powinno prowadzić do dalszej pogłębionej diagnostyki hematologicznej.
Prof. Giebel zaznaczył, że u większości chorych na AML nie udaje się zidentyfikować czynników ryzyka zachorowania. Przyczyną ostrych białaczek najczęściej jest „pech”. - – tłumaczył.
Podkreślił, że AML jest chorobą niejednorodną genetycznie. - – wyjaśnił. Dodał, że po postawieniu diagnozy konieczne jest bardzo precyzyjne określenie tych zmian genetycznych. Pozwalają one bowiem dostosować intensywność leczenia do potrzeb indywidualnego pacjenta, ale też zastosować leki celowane oddziałujące na konkretne mutacje.
Najskuteczniejszym sposobem leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych jest transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych. Jednak nie zawsze jest możliwa. Jak podkreślali eksperci na konferencji, leczenie uzależnione jest od wieku i kondycji chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz wykrytych zmian cytogenetycznych i molekularnych, które wpływają na rokowanie.
- – mówił prof. Giebel. U młodszych pacjentów dąży się do wyeliminowania choroby.
Prof. Wierzbowska zwróciła uwagę, że w ciągu ostatnich 10 lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Jest to konsekwencja poznania biologii tej choroby i zmian genetycznych odpowiedzialnych za jej rozwój. Dzięki temu udało się opracować terapie celowane molekularnie. - – tłumaczyła specjalistka.
Jak podkreśliła, w Europie zarejestrowanych jest obecnie siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi. - – powiedziała prof. Wierzbowska.
Od maja 2021 r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną AML, z mutacją genu FLT3 otrzymują leczenie midostauryną.
Program ten zabezpiecza potrzeby jedynie 25–30 proc. pacjentów, którzy posiadają mutację genu FLT3, a pozostali pacjenci nie kwalifikują się do tego leczenia, zaznaczyła prof. Wierzbowska.
Jednym z leków, na którego finansowanie czekają lekarze i pacjenci z AML jest gemtuzumab ozogamycyny przeznaczony dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33. W dniu 17 sierpnia 2020 roku lek otrzymał pozytywną ocenę prezesa Agencji Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT).
- – powiedziała prof. Wierzbowska. Jak przypomniała, historyczne badania z wykorzystaniem standardowej chemioterapii wskazują, że przeżycie pięcioletnie, które często uważane jest za równoznaczne z wyleczeniem, uzyskuje się u 55 proc. chorych. Dołączenie do chemioterapii gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa odsetek chorych wyleczonych do 75-77 proc.
Prof. Giebel ocenił, że w grupie standardowego ryzyka, chorych, którzy kwalifikowaliby się do tego leczenia, może być około 100-200 rocznie.
Eksperci zwrócili też uwagę na konieczność finansowania gilterytynibu dla pacjentów z oporną, nawrotową AML oraz wenetoklaksu dla chorych niekwalifikujących się do intensywnego leczenia.
Prof. Wierzbowska podkreśliła, że nowoczesne terapie dopasowane do konkretnego pacjenta są niezwykle skuteczne, zwiększającym nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale też na wyleczenie choroby i powrót do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. - – podsumowała.
