Opracowany przez amerykańską firmę farmaceutyczną Lilly donanemab to lek biologiczny - humanizowane mysie przeciwciało monoklonalne (to już drugi tego rodzaju lek na chorobę Alzheimera). Jak wykazały badania, u osób we wczesnym stadium choroby Alzheimera lek ten spowalnia spadek zdolności poznawczych o 35 proc.
Eksperci są podzieleni w kwestii tego, jaki rzeczywisty wpływ będzie miało takie spowolnienie postępu choroby na życie pacjenta; niektórych niepokoi także potencjalne ryzyko obrzęku mózgu i krwawień.
W mózgach osób z chorobą Alzheimera gromadzą się skupiska białek zwanych płytkami amyloidu białkowego. Donanemab to przeciwciała, które wiążą się z płytkami amyloidowymi.
W badaniu klinicznym wzięły udział 1182 osoby w wieku od 60 do 85 lat z wczesną chorobą Alzheimera – definiowaną jako łagodne upośledzenie funkcji poznawczych i otępienie.
Badania prowadzono w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Wielkiej Brytanii, Australii, Japonii i Europie, podając donanemab lub placebo co dwa tygodnie przez 18 miesięcy.
Na początku i na końcu badania oceniano zdolności poznawcze uczestników oraz umiejętność omawiania bieżących wydarzeń, zarządzania finansami i wykonywania innych codziennych zadań.
Podsumowanie wyników opublikowane zostało 3 maja; w przypadku osób przyjmujących donanemab spadek ogólnych wyników był o 35 proc. wolniejszy niż u osób z grupy dostającej placebo.
Zdaniem niektórych ekspertów 35-proc. spadek jest co prawda efektem silnym statystycznie, ale może nie mieć znaczenia klinicznego. Pamięć nie powraca.
Jak napisała w oświadczeniu Susan Kohlhaas z Alzheimer's Research UK, „efekt leczenia jest skromny”, ale „jesteśmy u progu” nowych terapii dla tej choroby.
U 24 proc. osób, które otrzymały lek wystąpił obrzęk mózgu, podczas gdy w grupie placebo nie pojawił się taki efekt uboczny. Krwawienia do mózgu wystąpiły u 31 proc. osób przyjmujących donanemab, w porównaniu z 13 proc. w grupie placebo. W większości przypadków ustąpiły one po odpowiednim leczeniu, ale trzech uczestników zmarło.
Zdaniem specjalistów ze względu na ryzyko poważnych skutków ubocznych potrzebne są dalsze badania, zanim donanemab będzie mógł zostać wprowadzony na rynek.
W listopadzie ubiegłego roku opublikowano wyniki badań klinicznych dotyczących innego eksperymentalnego przeciwciała usuwającego amyloid – lekanemabu japońskiej firmy Eisai. Japoński lek w ciągu 18 miesięcy spowalniał spadek zdolności poznawczych do 27 proc. u osób z wczesną chorobą Alzheimera. Obecnie oczekuje on na zatwierdzenie przez organy regulacyjne.
Jak dotąd wprowadzono na rynek jedno przeciwciało usuwające amyloid stosowane w chorobie Alzheimera: adukanumab. Firma Lilly zapowiedziała, że złoży wniosek o zatwierdzenie donanemabu przez FDA do końca czerwca.
