O wpisaniu leku Zolgensma na listę leków refundowanych poinformował w poniedziałek podczas konferencji prasowej minister zdrowia Adam Niedzielski. Zdaniem prof. Magdaleny Chrościńskiej-Krawczyk to przede wszystkim ogromny przełom w medycynie i neurologii dziecięcej, a także – jak powiedziała – wspaniała wiadomość dla pacjentów, rodzin, lekarzy i całego środowiska, które zajmuje się opieką nad dziećmi z rdzeniowym zanikiem mięśni.
-– uzupełniła neurolog.
Oceniła, że decyzja o refundacji jest bardzo dobra nie tylko pod względem medycznym, ale też ekonomicznym, bo – jak wyjaśniła – pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni potrzebują opieki wielospecjalistycznej.
Zwróciła uwagę, że od 1 września w Polsce będzie dostępność do wszystkich możliwości terapeutycznych w leczeniu SMA.
– przekazała profesor.
Wyjaśniła, że badania przesiewowe w kierunku SMA pozwalają na wykrycie choroby u noworodków w ciągu pierwszego miesiąca życia, co z kolei wiąże się z wczesnym zastosowaniem leczenia – w tym terapii genowej.
Prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk poinformowała, że od 2,5 roku zolgensma podawana jest komercyjnie w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie. Pieniądze pochodzą ze zbiórek publicznych. Do tej pory lek podano 33 dzieciom już z objawami SMA.
poinformowała neurolog.
Zgodnie z decyzją Ministerstwa Zdrowia terapia genowa będzie przeznaczona dla dzieci w wieku do 6 miesięcy, które do tej pory nie były leczone na SMA.
– wyjaśniła ekspertka.
Dodała, że mechanizmy działania leków są różne, stąd .
- – zaznaczyła.