Podstawowym badaniem pomocnym w diagnozowaniu tego schorzenia jest morfologia krwi obwodowej, zaznaczył. Dodał, że pacjenci z zespołami mielodysplastycznymi są poddawani częstym przetoczeniom koncentratów krwinek, jednak część z nich może być leczona farmakologicznie, co znacznie poprawia komfort życia i bezpieczeństwo pacjentów.
Jak wyjaśnił w rozmowie z PAP konsultant krajowy w dziedzinie transfuzjologii klinicznej prof. Piotr Radziwon, w zespole mielodysplastycznym (MDS) dochodzi do zaburzenia dojrzewania krwinek czerwonych, bądź krwinek białych lub płytek krwi, albo do zaburzenia dojrzewania wszystkich tych linii krwinek. W związku z tym zespoły mielodysplastyczne stanowią grupę chorób o bardzo różnorodnym przebiegu i objawach.
– powiedział specjalista. Przypomniał, że niedobory krwinek czerwonych, a więc i hemoglobiny objawiają się m.in. zmęczeniem, ograniczoną tolerancją wysiłku, przyspieszonym biciem serca. Niedobór krwinek białych powoduje obniżenie odporności i zwiększa ryzyko infekcji o cięższym przebiegu. Z kolei niedobory płytek krwi wiążą się z obniżeniem krzepliwości krwi.
Przyczyny MDS nie są do końca poznane. U podłoża choroby leżą mutacje somatyczne (niedziedziczone, powstałe w trakcie życia) w komórkach szpiku. Od ich rodzaju i liczby zależy ciężkość przebiegu MDS. - – powiedział prof. Radziwon.
Podstawowym badaniem, które może sugerować występowanie MDS jest morfologia krwi obwodowej z oceną rozmazu w mikroskopie świetlnym.
– tłumaczył prof. Radziwon. Dzięki nim chory może lepiej funkcjonować.
– podkreślił specjalista.
Przede wszystkim przetoczenie krwinek grozi wytworzeniem u pacjenta przeciwciał skierowanych przeciwko antygenom obecnym na krwinkach dawcy. – mówił prof. Radziwon.
Gdy przeciwciała są skierowane przeciw antygenom na płytkach krwi, mogą sprawiać, że leczenie krwawień u chorego z małopłytkowością będzie nieskuteczne, a jeśli są to przeciwciała rozpoznające antygeny na leukocytach (białych krwinkach) może dochodzić do bardzo groźnych reakcji po przetoczeniu, jak TRALI (ostre poprzetoczeniowe uszkodzenie płuc), które może nawet doprowadzić do śmierci pacjenta.
W wyniku częstego przetaczania krwinek może też dojść u pacjenta do hemosyderozy, czyli odkładania się żelaza w tkankach. - – tłumaczył prof. Radziwon. Dodał, że jednym z najczęstszych jest uszkodzenie mięśnia sercowego, co ma poważne konsekwencje zdrowotne dla pacjentów.
– powiedział.
Jedną z metod, która pozwala ograniczyć przetoczenia jest podawanie pacjentom z łagodniejszą lub średnio nasiloną postacią choroby leków stymulujących erytropoezę (produkcję krwinek czerwonych), jak erytropoetyna. – wyjaśnił prof. Radziwon.
Zaznaczył jednak, że nie u wszystkich chorych można stosować leki stymulujące erytropoezę, a u części pacjentów nie przynoszą one oczekiwanego efektu i trzeba wrócić do przetoczeń krwinek.
- – tłumaczył konsultant krajowy w dziedzinie transfuzjologii klinicznej.
Lek powinno się stosować wówczas, gdy chorym nie można podawać leków stymulujących erytropoezę, albo gdy nie przynoszą one efektu terapeutycznego.
– tłumaczył prof. Radziwon. Dodał, że u 40 proc. pacjentów nowy lek pozwala uniezależnić się od przetoczeń, co może przyczynić się do obniżenia kosztów terapii.
W ocenie specjalisty zastosowanie leku ma jeszcze jedną ogromną zaletę – sprawia bowiem, że poziom hemoglobiny we krwi jest stały, nie ma takich wahań, jak przy stosowaniu przetoczeń. „Krwinki przetaczamy dopiero wtedy, gdy poziom hemoglobiny spada, z kolei po przetoczeniu jest wysoki. W przypadku stosowania luspaterceptu nie ma takich wahań” – podkreślił specjalista.
Zwrócił uwagę, że nowy lek nie jest na razie refundowany. Prof. Radziwon ocenił, że grupka pacjentów, u których mógłby być stosowany nie jest duża.
Co roku zespoły mielodysplastyczne diagnozuje się w Polsce u ok 1500 osób, głównie w wieku 65-75 lat, jednak część pacjentów jest leczona innymi metodami.