Polscy chorzy na akromegalię bez dostępu do leku znanego od 20 lat

W rozmowie z PAP prof. Marek Bolanowski kierownik Katedry i Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Leczenia Izotopami, Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu wyjaśnił, że chodzi o lek pegwisomant, który jest tzw. antagonistą receptora dla hormonu wzrostu (blokuje ten receptor). Eksperci szacują, że byłby on potrzebny ok. 20-25 proc. pacjentom z akromegalią. Zgodnie z danymi w Polsce choruje na nią ok. 2 tys. osób.

- Ten nowoczesny lek, do którego dostępu nie mają polscy pacjenci, jest znany i stosowany na świecie od prawie 20 lat. Wszystkie kraje Unii Europejskiej z naszej części Europy - również Rumunia i Bułgaria – gwarantują do niego dostęp chorym na akromegalię. A w naszym kraju ciągle nie jest finansowany pacjentom - zwrócił uwagę prof. Bolanowski.

Przypomniał, że akromegalia wiąże się nie tylko z widocznymi zmianami wyglądu, takimi jak powiększenie dłoni, stóp, nosa, żuchwy, uszu, ale też z przedwczesną śmiertelnością - gdy jest nieleczona lub leczona nieskutecznie. - Osoby z akromegalią umierają o 10 lat wcześniej niż osoby z ogólnej populacji. Dlatego zapewnienie im optymalnej terapii jest tak ważne – tłumaczył.

W odpowiedzi na pytanie PAP o prace nad refundacją leku dyrektor biura komunikacji w Ministerstwie Zdrowia Sylwia Wądrzyk wyjaśniła, że do resortu wpłynął wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu pegwisomantu (nazwa handlowa Somavert) w ramach programu lekowego. Lek ten mieliby otrzymywać pacjenci z akromegalią po niepowodzeniu terapii analogami somatostatyny pierwszej generacji.

Wądrzyk przypomniała, że we wrześniu prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) zarekomendował objęcie refundacją pegwisomantu pod warunkiem uzgodnienia z producentem takich rozwiązań, które zmniejszą finansowe obciążenie dla Narodowego Funduszu Zdrowia. Jednak po negocjacjach cenowych z producentem leku Komisja Ekonomiczna podjęła negatywną decyzję w sprawie jego refundacji. Minister zdrowia - poinformowała Wądrzyk - po przeanalizowaniu całości zebranego w sprawie materiału zdecydował o nieobejmowaniu refundacją leku Somavert w ramach wnioskowanego programu lekowego.

Na pytanie PAP, czy producent leku podejmuje jeszcze negocjacje z resortem zdrowia przedstawicielka Pfizer Biopharmaceuticals Group Katarzyna Baranow poinformowała, że firma - nadal jest w procesie negocjacyjnym z ministrem zdrowia.

Szukamy optymalnych rozwiązań, które umożliwią zapewnienie jak najszybszego dostępu do leczenia pegwismomantem dla pacjentów nie odpowiadających na obecnie refundowane opcje terapeutyczne - wyjaśniła Baranow.

Prof. Bolanowski przypomniał, że najczęstszą przyczyną akromegalii jest łagodny guz (gruczolak) przysadki, który wydziela w nadmiarze hormon wzrostu. Gdy choroba zostanie wcześnie rozpoznana, można ją wyleczyć poprzez chirurgiczne usunięcie guza mało inwazyjną metodą – przez nos. Niestety w Polsce diagnoza w bardzo wielu przypadkach jest stawiana późno, po kilku latach od wystąpienia objawów, gdy guz jest już bardzo duży.

- Chirurgicznie możemy wyleczyć mniej więcej 50 proc. chorych. Ci, których nie uda się wyleczyć operacyjnie, z powodu dużych rozmiarów guza, mogą być leczeni analogami somatostatyny, które blokują wydzielanie hormonu wzrostu. Leki te trzeba stosować przez całe życie i są one skuteczne również u ok. 50 proc. pacjentów. Zatem pozostaje jeszcze 20-25 proc. chorych, których nie możemy w Polsce optymalnie leczyć – tłumaczył prof. Bolanowski. Dodał, że alternatywą dla tych chorych są jedynie naświetlania, na efekty których trzeba długo czekać, czasem nawet 5-10 lat.

Endokrynolog zaznaczył, że pegwisomant jest lekiem bardzo skutecznym. Pozwala kontrolować objawy choroby u ok. 70 proc. pacjentów, a w niektórych grupach daje jeszcze lepsze efekty, wyjaśnił.

Podczas debaty zorganizowanej w październiku w Warszawie na temat leczenia w Polsce akromegalii eksperci podkreślali, że nieleczenie lub niewłaściwe leczenie choroby generuje ogromne koszty, ponieważ u pacjentów dochodzi do poważnych powikłań.

Obecny na tym spotkaniu prof. Wojciech Zgliczyński z Kliniki Endokrynologii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego w Warszawie wymieniał wśród nich: powikłania sercowo-naczyniowe, jak nadciśnienie tętnicze, niewydolność serca, ale też cukrzyca, czy bezdech senny. - Bezdech podczas snu generuje często zaburzenia rytmu serca, które mogą nawet spowodować nawet nagły zgon w trakcie snu. Poza tym, zwiększone stężenie czynnika wzrostu może przyspieszać rozrost praktycznie każdego nowotworu – tłumaczył specjalista. Dodał, że pacjenci z akromegalią bardzo cierpią z powodu dolegliwości bólowych ze strony układu kostno-stawowego.

Ekspert ochrony zdrowia dr Jerzy Gryglewicz z Fundacji Eksperci dla Zdrowia zwrócił uwagę, że nieleczona bądź źle leczona akromegalia generuje zdecydowanie większe koszty dla NFZ. - Nawet koszty leczenia nowotworów są gigantyczne w stosunku do kosztów leczenia akromegalii, a ci chorzy czterokrotnie częściej zapadają na choroby nowotworowe. Musimy mieć świadomość, że te koszty i tak pokryje NFZ, podobnie jak koszty leczenia nadciśnienia tętniczego, cukrzycy, no i hospitalizacji z powodu tych powikłań – tłumaczył.

Dr Jakub Gierczyński, ekspert ds. systemu ochrony zdrowia podkreślił, że stosowanie danego leku w ramach programu lekowego pozwala kontrolować zarówno grupę pacjentów objętą leczeniem, jak i wydatki na lek. Eksperci przewidują, że do terapii pegwisomantem kwalifikuje się ok. 200 chorych na akromegalię.

- Chorzy ci są często nieskutecznie leczeni analogami somatostatyny pierwszej generacji (...), a pacjenci nieskutecznie leczeni wyższymi dawkami leków generują jeszcze wyższe koszty – tłumaczył ekspert. Zgodnie z szacunkami, które przedstawił, NFZ może w ten sposób nieefektywnie wydawać nawet 20 mln zł na leki na akromegalię.

- Patrząc na to nieefektywne wydawanie środków i biorąc pod uwagę to, że możemy przede wszystkim wydłużyć życie pacjenta (...) ze wszech miar należy się pochylić nad finansowaniem programu lekowego z pegwisomantem – podsumował Gierczyński.