Przedstawiciele pacjentów zrzeszeni w MukoKoalicji zebrali najważniejsze postulaty, których realizacja może wpłynąć na wydłużenie życia chorych na mukowiscydozę w Polsce, i o godz. 13.00 w poniedziałek odbyli "Marsz po oddech" do Ministerstwa Zdrowia. Wśród postulowanych zmian wymienione zostało wdrożenie modelu kompleksowej, koordynowanej opieki medycznej prowadzonej przez sieć wyspecjalizowanych ośrodków.

Waldemar Majek, prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą, którego 7-letni syn Adaś cierpi na to schorzenie - przypomniał, że zgodnie ze statystykami w Polsce osoby chore na mukowiscydozę żyją średnio 24 lata, podczas gdy w krajach Unii Europejskiej o dobrze zorganizowanej opiece medycznej, w USA i w Kanadzie średnia ta wynosi 39 lat.

- W Kanadzie, dzięki prowadzonemu rejestrowi chorych i obserwacji efektów leczenia chorych, eksperci przewidują, że średnia życia osób cierpiących na mukowiscydozę wzrośnie do 63 lat. To daje mi, rodzicowi chorego dziecka, ogromną nadzieję – powiedział Majek.

Prof. Dorota Sands, kierownik Kliniki i Zakładu Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie oraz Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym przypomniała, że mukowiscydoza jest nieuleczalną, uwarunkowaną genetycznie chorobą, która dotyczy wielu układów w organizmie. Jest spowodowana mutacją w genie CFTR, w wyniku której wszystkie narządy posiadające gruczoły śluzowe produkują gęsty, lepki śluz zaburzający ich pracę. Choroba objawia się problemami nie tylko ze strony układu oddechowego, ale też układu pokarmowego (trzustki, wątroby, jelita cienkiego), skóry, układu rozrodczego. Jednak to zmiany w układzie oddechowym decydują u większości chorych o długości i jakości życia, podkreśliła specjalistka. Odpowiadają one aż za 90 proc. zgonów pacjentów z mukowiscydozą.

Prof. Sands przypomniała, że w żadnej innej jednostce chorobowej nie osiągnięto na przestrzeni ostatnich lat tak ogromnego sukcesu terapeutycznego. Chorzy wcześniej umierali w okresie wczesnodziecięcym, obecnie dożywają wieku dorosłego. - To budzi apetyt na więcej. Już obecnie chorzy prowadzeni przez najlepsze ośrodki dożywają wieku średniego – mówiła specjalistka.

Podkreśliła, że o skuteczności leczenia mukowiscydozy w danym kraju świadczy odsetek dorosłych chorych w całej populacji pacjentów z tym schorzeniem. - Polska wypada tu bardzo skromnie. Odsetek dorosłych chorych na mukowiscydozę w naszym kraju jest zdecydowanie niższy, niż w innych krajach rozwiniętych – powiedziała prof. Sands. Z przedstawionych przez nią danych wynika, że w Polsce wynosi on 34,5 proc., podczas gdy na Słowacji i w Belgii 46 proc., we Francji 47 proc., w a w Niemczech - aż 56 proc.

Specjalistka zaznaczyła, że wskazówki, co trzeba zrobić, by poprawić efekty leczenia mukowiscydozy w Polsce, zawarte są w standardach Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy. Wiosną 2019 r. ukazał się też raport z rekomendacjami na ten temat pt. "Opieka nad chorymi na mukowiscydozę w Polsce. Stan obecny i rekomendacje poprawy". Przygotowała go MukoKoalicja, w skład której wchodzi pięć organizacji: Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą, MATIO Fundacja Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę, Fundacja Pomocy Chorym na Mukowiscydozę "Podaruj Oddech", MUKOHELP oraz Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą o. Gdańsk.

Zdaniem prof. Sands jednym z najważniejszych warunków wydłużenia życia polskich chorych na mukowiscydozę jest wdrożenie modelu kompleksowej, koordynowanej opieki medycznej, prowadzonej przez sieć wyspecjalizowanych ośrodków. Ponieważ mukowiscydoza jest chorobą wieloukładową, pacjentem musi zajmować się wielodyscyplinarny zespół specjalistów. - Poza głównodowodzącym pulmonologiem, w zespole, który opiekuje się chorym, absolutnie niezbędni są dietetyk i fizjoterapeuta oraz inni specjaliści w zależności od typu problemów, jakie ma pacjent – tłumaczyła.

Fizjoterapia pełni kluczową rolę w opiece nad chorymi na mukowiscydozę, ze względu na nieprawidłową wydzielinę, która musi być regularnie usuwana.

Sekretarz MukoKoalicji Przemysław Marszałek, tata 9-letniej Julki chorej na mukowiscydozę wyjaśnił, że w jego domu codziennie toczy się walka o utrzymanie córki w dobrym stanie. - Jeżeli Julka idzie na godzinę ósmą do szkoły, to trzeba o godzinie piątej rano ją zrywać, żeby zrobić inhalację, drenaż, podać jej odpowiednie leki. (...) Po powrocie zamiast zabawy z koleżankami Julkę czeka kolejna inhalacja. To zajmuje 3-4 godziny dziennie i jeśli pomnożymy to przez 365 dni w roku, to można sobie wyobrazić, jaki to jest kierat – tłumaczył.

Jak ocenia MATIO Fundacja Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę, dziecko chore na mukowiscydozę rocznie zażywa średnio 14 tys. pigułek, a dwa miesiące spędza na rehabilitacji.

Prof. Sands podkreśliła, że ośrodek referencyjny dla chorych na mukowiscydozę, poza zespołem wielu specjalistów, musi mieć odpowiednią infrastrukturę, aby móc izolować od siebie chorych. Pacjenci cierpiący na mukowiscydozę mogą bowiem przekazywać sobie wzajemnie bardzo oporne na leczenie bakterie. Podczas hospitalizacji pacjenci muszą przebywać w jednoosobowych salach.

- Mamy na razie jeden taki modelowy ośrodek, ale chcielibyśmy, aby nie był wyspą, aby powstała sieć ośrodków, które będą miały zagwarantowane finansowanie – powiedziała prof. Sands.

Kolejnym postulatem, z jakim pacjenci i specjaliści zwrócili się do resortu zdrowia, jest zapewnienie dostępu do refundacji terapii, które pozwolą na optymalne leczenie, zgodne ze światowymi standardami. Prof. Sands przypomniała, że obecnie dostępne są już nie tylko leki działające na objawy choroby, ale też na jej przyczyny. Są to leki dedykowane chorym z poszczególnymi mutacjami w genie CFTR, które działają przyczynowo, znacznie spowalniając przebieg choroby. W Polsce nie są one refundowane.

Majek zwrócił także uwagę na brak refundacji enzymów trawiennych niezbędnych dla pacjentów. Jest to dla rodziny wydatek rzędu kilkuset złotych miesięcznie. Do tego dokładają się problemy z refundacją wielu antybiotyków (w przypadku zakażenia bakteriami opornymi koszty leczenia mogą sięgać kilkudziesięciu tysięcy złotych) i suplementów diety, niezbędnych do prawidłowego wzrostu i rozwoju pacjentów - wymieniał.

Marszałek przypominał z kolei o problemach z dostępem do transplantacji płuc u dzieci chorych na mukowiscydozę w Polsce. Podkreślił, że brak jest również wyspecjalizowanych ośrodków, przygotowanych do leczenia dorosłych pacjentów z tym schorzeniem.

Kolejnym postulatem pacjentów jest również stworzenie możliwości prowadzenia u chorych na mukowiscydozę usług domowych, w tym fizjoterapii i antybiotykoterapii dożylnej. - Takie domowe usługi są stosowane z powodzeniem za granicą. Dzięki nim można ograniczyć pobyty pacjentów w szpitalu, aby nie byli narażeni na kolejne ciężkie infekcje – podkreślił Majek.

W odpowiedzi na prośbę PAP o ustosunkowanie resortu zdrowia się do postulatów MukoKoalicji dyrektorka Biura Komunikacji MZ Sylwia Wądrzyk poinformowała, że dla pacjentów z rozpoznaniem mukowiscydozy "dostępny jest szeroki wachlarz produktów leczniczych na wykazie refundacyjnym". Są to leki oraz środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego, zawarte w aż siedmiu grupach limitowanych, m.in. kolistyna, pankreatyna, karbocysteina, dornaza alfa, kwas ursodeoksycholowy. Ponadto obecnie dostępny jest program lekowy pt. Leczenie przewlekłych zakażeń płuc u świadczeniobiorców z mukowiscydozą, w którym podawana jest bezpłatnie tobramycyna.

Wądrzyk zaznaczyła, że do resortu zdrowia zostały złożone dwa wnioski refundacyjne dla leków iwakaftor (Kalydeco) oraz lumakaftor z iwakaftorem (Orkambi). Obydwa wnioski po etapie ustalania treści programu lekowego i zostały skierowany do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji celem sporządzenia ekspertyzy, poinformowała.