Wiceminister zdrowia dodał, że zmieni się podejście do refundowania tak zwanych leków sierocych - czyli stosowanych w chorobach rzadkich. Leki sieroce w refundacji nie będą musiały konkurować z preparatami stosowanymi w chorobach powszechnie występujących. Będzie wymagana analiza kliniczna i dowody naukowe działania tych leków. Będziemy akceptować wysokie ceny, ale producent będzie musiał je uzasadnić - dodał Łanda.
Prezes Stowarzyszenia Dzieci Chorych na Mukopolisacharydozę i Choroby Rzadkie Teresa Matulka powiedziała, że pacjenci zdają sobie sprawę jak drogie jest ich leczenie, ale chcą żyć.
Polska jest jednym z ostatnich krajów Unii Europejskiej, który nie przyjął narodowej strategii dla chorób rzadkich, chociaż wprowadzenie takich rozwiązań zalecał Parlament Europejski. Trzy lata temu poprzedni rząd przedstawił założenia programu, ale nie został on wprowadzony.
