Lek jest refundowany od 2009 roku. Obecnie jest nim leczonych około 20 małych pacjentów. Na konferencji prasowej w Warszawie występowały dzieci, u których nie było widać oznak choroby.
Rzecznik resortu zdrowia Krzysztof Bąk przyznaje, że minister zlecił Radzie Przejrzystości przy AOTM wydanie opinii. Według niego, lekarze i środowisko medyczne uważają, że lek nie przynosi spodziewanych efektów, które obiecywała firma go produkująca.
Krzysztof Swacha z Fundacji Umieć Pomagać tłumaczy, że brak leku powoduje niepełnosprawność fizyczną i psychiczną. Obecnie grupa dzieci korzystająca z programu lekowego normalnie funkcjonuje w codziennym życiu, chodzi do przedszkola i szkoły.
Fundacja wystąpiła dziś z wnioskiem do ministra zdrowia o udział w postępowaniu dotyczącym uchylenia decyzji refundacyjnej na wspomniany lek. Obowiązujące prawo zezwala na udział organizacji pozarządowych w takim postępowaniu.