O nowej liście leków refundowanych, która obowiązuje od nowego roku, mówił wiceminister zdrowia Marcin Czech. - Ta lista refundacyjna rozszerza opcje terapeutyczne dla pacjentów – m.in. tych z chorobą ultrarzadką – podkreślił.

Chodzi o uznawany za jeden z najdroższych leków świata preparat eculizumab, wykorzystywany w leczeniu atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego i nocnej napadowej hemoglobinurii.

Według szacunków, jakie znalazły się we wniosku refundacyjnym, w Polsce choruje na te choroby ok. 25 dzieci i 10-15 dorosłych.

Według ekspertów roczna terapia jednego pacjenta, która powinna być prowadzona przez całe życie, może kosztować nawet 2 mln zł.

- Udało nam się po długotrwałych negocjacjach z przedstawicielami (...) koncernu, który produkuje lek eculizumab (międzynarodowa nazwa leku Soliris - PAP) wprowadzić ten lek (...). Niezmiernie się cieszę i to jest rzecz, z której jesteśmy niesłychanie dumni. Potrzebujący pacjenci młodzi, dorośli i dzieci już mają dostęp do tego leku - powiedział Czech na spotkaniu z dziennikarzami.

Zdaniem prezesa Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich Mirosława Zielińskiego wpisanie tego leku na listę "to bezwzględnie dobry kierunek", ale nawet to jego zdaniem nie zmieni tego, że Polska pod względem refundacji leków na choroby rzadkie w dalszym ciągu pozostaje w ogonie państw Unii Europejskiej. Jak dodał, to efekt wieloletnich zaniedbań.

- Do tych leków - ze względu na niższą wartość badań klinicznych, jak również wysoką cenę, nasze władze podchodziły "jak do jeża". To pomalutku idzie w dobrym kierunku na skutek wieloletnich nacisków. Fakt, że Polska pozostaje do dzisiaj, nawet po refundacji Solirisu na ostatnim miejscu w Unii Europejskiej jeżeli chodzi o poziom refundacji leków sierocych, jest niezmienny - ocenił w rozmowie z PAP Zieliński.

Jak dodał, eculizumab (Soliris jest jego nazwą handlową - PAP) jest w Polsce 23 refundowanym lekiem przeznaczonym do leczenia chorób rzadkich. Dla przykładu - jak wskazał Zieliński - Rumunia refunduje 38 leków z tej grupy, a Bułgaria 42.

Zieliński przypomniał, że za choroby rzadkie uznaje się choroby, które występują nie częściej niż pięć razy na 10 tys. obywateli, wśród tej grupy rozróżnia się 8 tys. chorób.

- Choroby rzadkie w tej swojej masie i różnorodności dotyczą mniej więcej 6-8 proc. populacji; mówimy o 2-2,5 mln Polaków cierpiących na jedną z tych 8 tys. chorób rzadkich - zaznaczył Zieliński Mirosław Zieliński. Podkreślił również, że eculizumab "to lek o charakterze zerojedynkowym". - To jest udowodnione. Bierzesz, żyjesz, nie bierzesz, nie żyjesz - dodał.

Wiceminister Marcin Czech zapowiedział, że ze względu na to, że lek jest bardzo drogi, kwalifikacji do programu leczenia będzie dokonywał specjalny zespół koordynacyjny do spraw leczenia atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego oraz nocnej napadowej hemoglobinurii.

- Będziemy monitorować jego zużycie rozważając również - w sytuacjach, kiedy będzie to bezpieczne dla chorego - odstawienie tego leku, kiedy już ten okres zaostrzenia się (choroby - PAP) skończy się - mówił Czech. Zmiany obejmą także inne programy lekowe.

M.in. dzieci z hemofilią A i B mogą korzystać z refundacji leku efmoroctocog alfa, natomiast chorzy na raka jelita grubego mają refundowany lek panitumumab. Ponadto w opisie programu leczenia zaawansowanego raka jelita grubego wprowadzono dodatkowy, opcjonalny schemat dawkowania cetuksymabu. Z kolei w programach leczenia pierwotnych niedoborów odporności (PNO) m.in. zmniejszono liczbę obligatoryjnych wizyt w poradni i zwiększono elastyczność terapeutyczną przy podawaniu kolejnych dawek immunoglobulin.

Zmiany wprowadzono też w programach chemioterapii, m.in. rozszerzone zostały wskazania refundacyjne dla dwóch substancji czynnych – capecitabine i mitoxantronum, co ułatwi dostęp do leczenia pacjentom z chorobami nowotworowymi.

Zmiany wprowadzono także na liście aptecznej.

- Tutaj dodaliśmy 53 nowe produkty lecznicze (...) rozszerzając tym samym pulę dostępnych leków, których substancje czynne były już objęte wcześniej refundacją. W przypadku jednego leku - pankreatyny (nazwa handlowa Lipancrea - PAP) rozszerzyliśmy wskazania refundacyjne, w wyniku czego będzie on dostępny również w terapii zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki spowodowanej przewlekłym zapaleniem trzustki, resekcją żołądka lub zwężeniem dróg żółciowych spowodowanym chorobą nowotworową - zaznaczył Czech.

Załącznikiem do listy refundacyjnej jest wykaz bezpłatnych leków dla seniorów, który zawiera 1657 preparatów (na poprzednim wykazie znajdowało się ich 1710).