Od niedawna dostępne jest leczenie biologiczne nowej generacji tej rzadkiej choroby neurologicznej. Innowacyjny lek do stosowania w leczeniu choroby Devica, który zmienia rokowania pacjentów, znalazł się na opublikowanym 25 lutego 2022 roku wykazie leków o wysokiej innowacyjności, możliwych do finansowania w ramach Funduszu Medycznego.
– tłumaczy prof. Beata Zakrzewska-Pniewska, neurolog z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, cytowana w informacji prasowej przesłanej PAP.
Skrót NMOSD pochodzi od angielskiej nazwy oznaczającej grupę chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Schorzenie to opisał po raz pierwszy pod koniec XIX wieku francuski lekarz Eugeniusz Devic, stąd nazwano ją chorobą albo zespołem Devica. Ze względu na podobieństwo objawów, przez wiele dekad uważano zespół Devica za odmianę stwardnienia rozsianego - odmianę o ciężkim, opornym na leczenie przebiegu. Dlatego, co najmniej 20 proc. pacjentów z rozpoznaniem choroby Devica było początkowo zdiagnozowanych jako osoby chorujące na SM. Dziś już wiadomo, że są to dwie odrębne jednostki chorobowe, różniące się m.in. mechanizmem powstawania, niektórymi objawami, rokowaniem oraz odpowiedzią na leczenie.
Jak wyjaśnia prof. Zakrzewska-Pniewska, dopiero kilkanaście lat temu zdemaskowano głównego winowajcę choroby Devica. – mówi neurolog.
W wyniku ataku przeciwciał na akwaporynę 4 dochodzi do rozwoju stanu zapalnego w nerwach wzrokowych i w rdzeniu kręgowym, obumierania komórek tworzących te tkanki, a także do demielinizacji, czyli zjawiska typowego dla stwardnienia rozsianego. - – podkreśla prof. Zakrzewska-Pniewska.
Do charakterystycznych objawów choroby Devica, wynikających z zapalenia rdzenia kręgowego zalicza się: niedowład lub porażenie kończyn dolnych lub jednocześnie kończyn dolnych i górnych, wzmożone napięcie mięśni, zaburzenia czucia, silne bóle kończyn, napadowe bolesne kurcze mięśni oraz zaburzenia oddawania moczu i stolca. Z kolei typowe objawy wynikające z zapalenia nerwu wzrokowego obejmują: ból gałki ocznej oraz zaburzenia widzenia (od zmęczenia wzroku i pogorszenia ostrości wzroku do całkowitego zaniewidzenia).
- – wymienia prof. Zakrzewska-Pniewska. Jak dodaje, bardzo rzadko pojawiają się, stanowiące zagrożenie dla życia pacjenta, zaburzenia oddechowe. - – mówi neurolog.
Z badań epidemiologicznych wynika, że na chorobę Devica choruje 0,5–4,4 osób na 100 tys. Szacuje się, że na 40 chorych ze stwardnieniem rozsianym przypada jeden pacjent z NMOSD. Kobiety chorują na NMOSD nawet dziesięciokrotnie częściej niż mężczyźni, a średni wiek zachorowania wynosi 30-40 lat (choć zdarzają się także zachorowania w wieku dziecięcym czy po 50. roku życia).
U 10-20 proc. pacjentów z NMOSD występuje tylko jeden rzut choroby, a znacznie bardziej typowy jest przebieg nawrotowy, czyli występują rzuty i remisje choroby. Rzuty są jednak zazwyczaj cięższe niż w stwardnieniu rozsianym, a remisja nie jest pełna – oznacza to, że po każdym rzucie pozostaje część objawów, a następnie dochodzi do ich pogłębiania się i do narastania niepełnosprawności. - – mówi prof. Zakrzewska-Pniewska. Jak dodaje, po 5-7 latach od pierwszych objawów u połowy chorych rozwija się nasilona niesprawność ruchowa, u prawie trzy czwarte pacjentów – ślepota co najmniej jednego oka, a około jedna trzecia pacjentów umiera. - – mówi neurolog.
Specjalistka podkreśla, że rozróżnienie choroby Devica i SM przy pomocy kompleksowych badań jest bardzo ważne, ponieważ niektóre leki stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego nie tylko nie pomogą w NMOSD, ale mogą nawet pogorszyć przebieg tej choroby i stan pacjentów.
Leczenie NMOSD jest wielokierunkowe, a jego nadrzędnym celem jest poprawa jakości życia pacjenta. Poza doraźnym leczeniem rzutów choroby, stosuje się tzw. leczenie modyfikujące przebieg choroby.
- - podkreśla prof. Zakrzewska-Pniewska.
Dodaje, że dobry efekt przeciwciał monoklonalnych w leczeniu NMOSD potwierdziły badania kliniczne. - – ocenia neurolog.
Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego (PTSR), które grupuje również chorych z rozpoznaniem NMOSD, podkreśla, że wystąpienie nawet pojedynczego rzutu tej choroby może doprowadzić do ciężkich i trwałych zaburzeń neurologicznych. - – przekonuje.
Więcej informacji na temat NMOSD znajduje się na stronie internetowej kampanii edukacyjnej NEUROzmobilizowani.pl. Celem kampanii jest wspieranie osób z chorobami neurologicznymi oraz ich bliskich, a także podnoszenie świadomości wśród społeczeństwa na temat stwardnienia rozsianego (SM), rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) i choroby Devica (NMOSD).
