Eksperci apelują o refundację nowych leków na szpiczaka. MZ zapewnia, że nad tym pracuje

Na spotkaniu prasowym, które odbyło się w Warszawie na początku kwietnia, eksperci przekonywali, że w skali globalnej finansowanie nowych leków na szpiczaka dla grupy potrzebujących ich pacjentów może być opłacalne.

Dr hab. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiej Grupy Szpiczakowej, przypomniał, że szpiczak plazmocytowy jest wciąż chorobą nieuleczalną. - Ale jeśli u pacjenta zdiagnozuje się szpiczaka i ma on pełen dostęp do wszystkich leków i opcji leczenia, może żyć z tym nowotworem nawet 20 lat – powiedział. Dodał zarazem, że w Polsce z powodu braku finansowania najnowszych leków pacjenci ze szpiczakiem żyją średnio 6-7 lat.

Specjalista tłumaczył, że szpiczak jest nowotworem, który nawraca. - My dając choremu pierwszą i kolejną linię terapii wiemy, że kiedyś dojdzie do nawrotu szpiczaka i będziemy musieli dać pacjentowi kolejny lek – powiedział dr Dytfeld. Zaznaczył, że linii leczenia w szpiczaku może być wiele - nawet kilkanaście.

Spośród dziewięciu leków na szpiczaka w naszym kraju finansowane są obecnie jedynie cztery, z czego jeden z nich (pomalidomid) od końca 2018 r. Obecnie specjaliści i pacjenci starają się o refundację zwłaszcza dwóch leków – przeciwciała monoklonalnego o nazwie daratumumab oraz inhibitora proteasomu o nazwie karfilzomib. Daratumumab jest lekiem o zupełnie nowym mechanizmie działania, daje dobre efekty nawet u chorych po wielu wcześniejszych liniach leczenia. Ze względu na wysoką skuteczność i profil bezpieczeństwa lek został zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków (EMA) w trybie przyspieszonym, natomiast amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) określiła go, jako „terapię przełomową”. Obecnie lek jest finansowany pacjentom w 22 państwach Unii Europejskiej, np. Rumunii, na Węgrzech, w Czechach i Słowacji które mają porównywalne PKB do Polski. Karfilzomib to nowa generacja inhibitorów proteasomu; jest znacznie skuteczniejszy niż jego poprzednik o nazwie bortezomib.

W odpowiedzi na pytanie PAP o prace nad refundacją nowych leków na szpiczaka dyrektor Biura Komunikacji MZ Sylwia Wądrzyk poinformowała, że daratumumab jest „w trakcie procesu o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu w ramach programu lekowego (pt. „Daratumumab w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego”). Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał pozytywną rekomendację dla tego programu. Producent leku przedstawił do analizy kolejną ofertę cenową, która „została przedłożona do rozstrzygnięcia ministra zdrowia”.

Wądrzyk zaznaczyła, że w procesie refundacyjnym jest też karfilzomib w ramach programu lekowego (pt. „Karfilzomib w leczeniu chorych na nawrotowego i opornego szpiczaka mnogiego”). W tym przypadku prezes AOTMiT wydał negatywną rekomendację, a Komisja Ekonomiczna podjęła negatywną uchwałę w tej sprawie - wyjaśniła Wądrzyk. Wnioskodawca złożył jednak pogłębioną ofertę cenową, która została uwzględniona i przedłożona do rozstrzygnięcia ministra zdrowia - napisała dyrektor biura komunikacji resortu zdrowia.

Podczas spotkania zorganizowanego w pierwszym tygodniu kwietnia dr Przemysław Sielicki, ekspert ds. funkcjonowania systemu ochrony zdrowia z Uczelni Łazarskiego w Warszawie zaznaczył, że nowe leki są drogie, jednak „gdy lek wchodzi do systemu refundacji, to jego cena podlega różnymi mechanizmom regulującym cenę - tzw. instrumentom dzielenia ryzyka”.

- Wszystko zależy od tego, jak producent umawia się z resortem zdrowia na refundację danego produktu – tłumaczył dr Sielicki. Przypomniał, że do tych mechanizmów zalicza się również tzw. płacenie za efekt. Oznacza to, że płatnik finansuje terapię tylko wówczas, gdy uda się uzyskać określony efekt leczenia.

Zdaniem dr. Sielickiego finansowanie nowych leków na szpiczaka mogłoby się globalnie opłacać budżetowi państwa, ponieważ zmniejszyłoby absencję chorobową pacjentów oraz ich bliskich, którzy sprawują opiekę nad chorymi. Ekspert przytoczył dane z raportu Uczelni Łazarskiego z 2015 r. pt. "Hematologia onkologiczna – aspekty kliniczne, ekonomiczne i systemowe", które wskazują, że w 2013 r. szpiczak był przyczyną 42 tys. dni absencji chorobowej. Łączne wydatki ZUS na pacjentów z tym schorzeniem wyniosły 20 mln zł.

Dr Dytfeld podkreślił, że grupa chorych na szpiczaka potrzebujących co roku dostępu do nowych terapii liczy ok. 300 osób. Są to m.in. młodzi ludzie z szybką i agresywną wznową szpiczaka. Dodał, że u wielu tych pacjentów dzięki nowym lekom możliwe jest takie opanowanie choroby, by mogli wrócić do pracy i do normalnego życia, a to przyniosłoby zmniejszenie kosztów pośrednich choroby.