Z raportu dotyczącego Chorób Rzadkich w Polsce przygotowanego przez Uczelnię Łazarskiego wynika, że są to poważne choroby, które w 85 procentach przypadków prowadzą do niepełnosprawności. Podstawowymi problemami, z jakim borykają się pacjenci - jest brak specjalistów, ośrodków referencyjnych i koordynacji leczenia - wyjaśnia Maria Libura współautorka raportu.
Prezes Stowarzyszenia Dzieci Chorych na Mukopolisacharydozę i Choroby Rzadkie Teresa Matulka podkreśla, że pacjentom i ich rodzinom potrzebna jest realna pomoc w finansowaniu leczenia, rehabilitacji i opieki.
Polska jest jednym z ostatnich krajów Unii Europejskiej, który nie przyjął narodowej strategii dla chorób rzadkich, chociaż wprowadzenie takich rozwiązań zalecał Parlament Europejski. Poprzedni rząd przedstawił w 2013 roku założenia programu, ale prace nad dokumentem nie zostały zakończone.
