W przeszłości pojawiały się już doniesienia na temat zastosowania terapii genowej u chorych na parkinsona - postępującego schorzenia neurologicznego, spowodowanego uszkodzeniem neuronów biorących udział w kontroli ruchów, równowagę ciała i emocje.
Najnowsza praca, jako pierwsza, dostarcza jednak tak przekonujących dowodów nie tylko na bezpieczeństwo, ale i skuteczność terapii genowej w chorobie Parkinsona i jakiejkolwiek chorobie neurologicznej - podkreślają autorzy pracy.
"Te badania są dowodem na to, że nadzieje związane z zastosowaniem terapii genowej w chorobach neurodegeneracyjnych (tzn. uszkadzających układ nerwowy) stały się rzeczywistością" - komentuje kierujący pracami prof. Peter LeWitt z Fenstein Institute for Medical Research w Manhasset w Nowym Jorku.
Neurolog i jego współpracownicy z siedmiu ośrodków medycznych w USA przeprowadzili badania na 45 pacjentach w wieku 30-75 lat, którzy minimum od 5 lat cierpieli na chorobę Parkinsona i wcześniej reagowali na terapię lewodopą.
Zastosowany przez naukowców gen koduje enzym - dekarboksylazę kwasu glutaminowego (GAD) - odpowiedzialny za syntezę kwasu gamma-aminomasłowego (GABA), który jest głównym neuroprzekaźnikiem hamującym aktywność neuronów w mózgu. W chorobie Parkinsona obniża się nie tylko produkcja neuroprzekaźnika o nazwie dopamina, ale dochodzi też do spadku poziomu GABA - tłumaczy współautor pracy dr Matthew During z Ohio State University.
Terapeutyczny gen wbudowany w materiał genetyczny nieszkodliwego wirusa (co ułatwia jego wbudowanie do DNA ludzkiego) jest przez cewnik wprowadzany w miliardach kopii do jądra niskowzgórzowego, struktury mózgu biorącej udział w kontroli ruchów ciała. W chorobie Parkinsona jest ono zbyt aktywne, w związku ze spadkiem produkcji GABA.
Z 45-osobowej grupy 22 osoby poddano terapii genowej, podczas gdy 23 osoby przeszły symulowaną operację, w której neurochirurdzy tylko częściowo wcinali się w czaszkę pacjenta, a zamiast roztworu z kopiami genu wprowadzano im podskórnie sól fizjologiczną.
Okazało się, że po sześciu miesiącach u chorych poddanych terapii genowej zaburzenia ruchowe złagodniały średnio o 23 proc., podczas gdy w grupie kontrolnej o ok. 13 proc. "Poprawa funkcji motorycznych była widoczna w ok. miesiąc po leczeniu i utrzymywała się bez zmian przez całe sześć miesięcy obserwacji" - podkreśla biorący udział w badaniach dr Michael Kaplitt z Weill Cornell Medical College w Nowym Jorku.
Działania niepożądane terapii - najczęściej bóle głowy i wymioty - były stosunkowo łagodne i szybko mijały.
Zdaniem autorów pracy, wyniki te rodzą nadzieje na przyszłe zastosowanie terapii genowej u chorych na parkinsona. Badacze zaznaczają zarazem, że konieczne są dalsze badania, by zweryfikować ich obserwacje.
Naukowcy szukają nowych metod terapii choroby Parkinsona, bo obecnie stosowane leki dają dobre efekty tylko przez pewien czas. W miarę rozwoju choroby ich skuteczność spada i pojawiają się działania niepożądane. Również inna metoda, tzw. głęboka stymulacja mózgu nie jest w stanie złagodzić wszystkich objawów u pacjentów z zaawansowaną chorobą.
Jak ocenia autor komentarza odredakcyjnego do artykułu Michael Hutchinson z New York University, choć najnowsza praca dostarcza najlepszych jak dotąd dowodów na skuteczność terapii genowej w chorobie Parkinsona, to pozostawia też bez odpowiedzi wiele pytań, np. o trwałość efektu terapeutycznego, długoterminowe bezpieczeństwo metody oraz o to, czy ma jakąkolwiek przewagę nad głęboką stymulacją mózgu.
