Hemofilia i pokrewne jej skazy krwotoczne są zaburzeniami krzepnięcia krwi, najczęściej uwarunkowanymi genetycznie. Liczba pacjentów cierpiących na te schorzenia jest szacowana w Polsce na ok. 6 tys. Objawami hemofilii są krwawienia, które często mogą pojawiać się samoistnie, bez uchwytnej przyczyny. Są to bolesne krwawienia podskórne, a także do stawów, mięśni i organów wewnętrznych. Powtarzające się wylewy krwi grożą trwałymi uszkodzeniami narządów, np. zwyrodnieniem stawu i niepełnosprawnością. Mogą też być groźne dla życia. Dlatego trzeba im zapobiegać i jak najszybciej je leczyć.
Leczenie hemofilii
-Hemofilia jest chorobą bardzo dobrze poddającą się leczeniu. Jeśli chorzy mają możliwość stosowania czynników krzepnięcia w odpowiedniej ilości, to mają też szansę normalnie funkcjonować, realizować się społecznie i zawodowo, a długość ich życia nie odbiega od długości życia osób zdrowych – powiedział cytowany w informacji prasowej przysłanej PAP Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
W jego opinii Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zapewnia właściwy dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia, przez całą dobę, siedem dni w tygodniu. Dzięki temu gwarantuje bezpieczeństwo chorym w trakcie całego procesu leczenia, także w sytuacjach nagłych.
- To choroba trudna do przewidzenia, ma zmienny przebieg. Narodowy Program zapewnia stały dostęp do leków w całej Polsce. Pacjenci odbierają leki do leczenia domowego (profilaktycznego i leczenia krwawień) w Regionalnych Centrach Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa, w razie potrzeby jest też możliwe bezpłatne dostarczenie leków do każdego szpitala w Polsce, w którym znajdzie się pacjent z hemofilią, np. z powodu COVID-19, choroby kardiologicznej, nowotworu czy konieczności wykonania operacji – wyjaśnił Gajewski.
Z opinią tą zgodziła się również prof. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, przewodnicząca Grupy do Spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne funkcjonuje od 2005 roku, sprawdził się jako gwarant jakości opieki nad chorymi na hemofilię i inne wrodzone skazy krwotoczne – podkreśliła cytowana w informacji specjalistka.
W ramach sprawnie funkcjonującego Narodowego Programu leki są kupowane w trybie przetargowym. To sprawiło, że ich ceny są najniższe w Europie, a dzięki temu dostęp do czynników krzepnięcia w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie i na świecie, ocenili eksperci.
Otrzymują je dorośli do leczenia profilaktycznego i leczenia krwawień oraz dzieci do leczenia krwawień. Dodatkowo dzieci z hemofilią są objęte leczeniem profilaktycznym w ramach funkcjonującego od 2008 r. programu lekowego.
Leczenie profilaktyczne dzieci
- Dzięki leczeniu profilaktycznemu dzieci praktycznie nie mają krwawień. (...) Obecnie stosowane leczenie jest tak prowadzone, że nie ma żadnych przeszkód, by dziecko chodziło do przedszkola, szkoły, jeździło na rowerze, uczestniczyło w zajęciach WF. Możemy powiedzieć, że nasi pacjenci funkcjonują tak, jak ich zdrowi rówieśnicy – podkreślił z kolei prof. Paweł Łaguna z Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Profilaktyka nie chroni jednak w pełni przed krwawieniami, nie jest też ochroną w przypadku leczenia zabiegowego. Dlatego niezbędne jest funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Zdaniem prof. Łaguny sukces leczenia zawdzięczamy dobremu funkcjonowaniu obydwu programów.
Jak przypomnieli eksperci, w 2023 r. kończy się trzecia edycja Narodowego Programu. Kolejna edycja, przygotowana przez ekspertów z dziedziny hematologii, pacjentów oraz Narodowe Centrum Krwi jest aktualnie opiniowana przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT).
- Mam nadzieję, że projekt przygotowanego Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zostanie przyjęty jeszcze przed wakacjami, by można było spokojnie planować prace od stycznia 2024 roku. Z uwagi na specyfikę choroby bardzo istotna jest kontynuacja tak ważnego i potrzebnego programu, by zapewnić ciągłość i dostępność leków dla pacjentów – powiedziała Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi, które realizuje program.
Pacjenci mają nadzieję, że nowa edycja Narodowego Programu poprawi codzienne funkcjonowanie pacjentów, m.in. innymi dzięki domowym dostawom czynników krzepnięcia oraz systemowi e-Hemofilia.
- System e-Hemofilia jest potrzebny z wielu względów, m.in. po to, by lekarze w ośrodkach leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych mieli wgląd w leczenie pacjentów, mogli ich zaprosić na kontrolę stanu zdrowia czy badania – podkreśliła Lorek.
Zwróciła też uwagę, że wielu pacjentów z hemofilią, zwłaszcza starszych, z niepełnosprawnością, ma problem z odbiorem dużej ilości leków. - Stąd bardzo nam również zależy na zintensyfikowanym wdrożeniu dostaw domowych; już obecnie prowadzimy je dla ponad 200 pacjentów znajdujących się w najtrudniejszej sytuacji, a w przyszłości chcielibyśmy objąć dostawami domowymi wszystkich chorych z ciężką postacią choroby - dodała.
Według niej pierwsze funkcjonalności systemu e-Hemofilia powinny być dostępne już pod koniec 2023 roku. Narodowy Program zakłada też rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Obecnie istnieją one już w większości dużych miast, jednak w wielu ośrodkach chorzy wciąż nie mają możliwości konsultacji ze specjalistami, np. ortopedą, fizjoterapeutą, genetykiem, psychologiem. Są ośrodki, gdzie zatrudniony jest tylko jeden hematolog zajmujący się leczeniem hemofilii i innych skaz krwotocznych.
- Ośrodki leczenia hemofilii stanowią bazę do rozwoju kompleksowej opieki nad chorymi. Uważam, że konieczne jest zapewnienie chorym profesjonalnej i bezpiecznej rehabilitacji, co powinno znaleźć się w kontrakcie ośrodka z NFZ – podsumowała prof. Podolak-Dawidziak.
