Prezes ABM: nowa era w leczeniu chłoniaków i białaczki

Sierpiński odniósł się do nowego programu Agencji Badań Medycznych mającego na celu opracowanie i wprowadzenie do Polski przełomowej terapii leczenia nowotworów - CAR-T, za którą kilka lat temu nagrodę Nobla otrzymał James Allison. Prezes ABM stwierdził, że może ona zmienić perspektywę leczenia onkologicznego, natomiast grant w wysokości 100 mln zł przeznaczony na opracowanie tej technologii ma sprawić, że ta immunoterapia stanie się bardziej powszechna i przede wszystkim tańsza. Ponadto w przyszłości być może będzie także wykorzystywana w leczeniu innych poważnych chorób.

Czy może pan nam przybliżyć program ABM dotyczący terapii CAR-T w leczeniu nowotworów, szczególnie białaczki i chłoniaków?

Radosław Sierpiński: Dotychczas w Polsce terapia rekombinowanych przeciwciał - CAR-T cell właściwie nie była dostępna. Co prawda zdarzały się przypadki kazuistyczne, tak jak ostatnio we Wrocławiu, gdy jedenastolatek wygrał z białaczką dzięki zastosowaniu tej terapii. Obecnie jednak mamy do czynienia z sytuacją przełomową, ponieważ terapia ta ma szanse na stałe pojawić się w Polsce. Jest to efekt współpracy z wiodącym amerykańskim ośrodkiem badawczym MD Anderson Cancer Center. Co niezwykle istotne, terapia, którą proponujemy i która, mam nadzieję, zagości u nas na stałe, będzie terapią o wiele tańszą niż ma to miejsce w tej chwili. Przypominam, że licencję na tę terapię posiadają wielkie koncerny farmaceutyczne. Jednorazowe podanie terapii kosztuje ponad 1,5 mln zł, a więc mówimy o sytuacjach, gdy dzieci z ostrą białaczką, chłoniakiem nie mają w ogóle szansy z niej skorzystać. W naszej ocenie terapia ta może być dziesięciokrotnie tańsza. Mam nadzieję, że z czasem przełoży się to również na decyzje refundacyjne i stanie się stosowaną na szeroką skalę terapią w Polsce. Faktycznie, można powiedzieć, że jest to nowa era dla leczenia pacjentów z białaczką i chłoniakami.

Czy jest szansa na to, że ta terapia będzie powszechnie stosowana w leczeniu określonych nowotworów?

Na to pytanie próbują odpowiedzieć naukowcy z całego świata. Trzy lata temu o terapii CART-T mówiono tylko w kontekście ostrej białaczki. Dzisiaj już wspomina się o wskazaniach w białaczce i leczeniu chłoniaków, a coraz częściej pojawiają się doniesienia, że może to być równie skuteczna terapia w leczeniu nowotworów litych, czyli guzów. Jestem kardiologiem i w wielu pismach naukowych sugeruje się, że ta terapia może okazać się również skuteczna, jeśli chodzi o pozawałowe uszkodzenie serca. Jest to coś bardzo innowacyjnego, co wprowadza Polskę do czołówki krajów posiadających tę terapię. Gdyby udało się ją wprowadzić, to stalibyśmy się trzecim krajem - po USA i Izraelu - stosującym tę terapię. Być może za kilka lat będziemy mówili, że jest to terapia stosowana powszechnie w onkologii, a być może w innych dziedzinach medycyny.

Na czym ta terapia polega?

Jest to terapia bazująca właściwie na przeciwciałach pacjenta, które są specjalnie znaczonym lekiem. Dziś mówimy o sytuacji, gdy przeciwciała pobierane są od pacjenta i wędrują za ocean. W tamtejszych laboratoriach następuje ich modyfikacja i przygotowanie z nich właśnie leku w technologii CART-T. Potem gotowy lek wraca do Polski, do pacjenta. Wówczas należy go już tylko podać. To sytuacja podobna, jak z kupnem samochodu. Zamawiamy go w Polsce, a produkowany jest w Korei czy Niemczech. My chcemy, by ten samochód składany był w Polsce. Polscy naukowcy mają taki potencjał. Potrafią sobie z tym poradzić. Wyposażymy polskie laboratoria, a w ciągu kilku lat będziemy w stanie zaproponować polską technologię wielokrotnie tańszą i szerzej dostępną. Co bardzo istotne, nasz grant na 100 mln zł jest grantem równoległym. Z jednej strony wdrażamy tę technologię do Polski, z drugiej zaś, w ramach badania klinicznego, dostarczymy niezależnie tę technologię. Mam nadzieję, już w przyszłym roku skorzysta z niej minimum 150 pacjentów. Oznacza to, że uzyskają oni tak naprawdę realny dostęp do leczenia.

Ile laboratoriów w tę terapię będzie zaangażowanych?

To jest pytanie otwarte. To pierwszy taki grant w Polsce, w którym wyłaniamy tylko jednego zwycięzcę konkursu. Nie będzie takiej sytuacji, że terapia będzie dostępna w wielu miejscach w Polsce, tylko całe 100 mln zł uzyska jeden zwycięzca. Oczywiście, żeby ten potencjał wykorzystać maksymalnie, wiemy, że uczelnie, instytuty naukowo-badawcze zawiązują konsorcja, więc raczej będziemy mówili o kilku partnerach aplikujących o pozyskanie finansowania. Zwycięzca będzie jednak jeden. Faktycznie tylko jeden ośrodek otrzyma tę kwotę, by zaoferować terapię na jak najwyższym poziomie.

Kiedy poznamy w takim razie zwycięzcę?

Nabór w tej chwili trwa. Myślę, że po wakacjach będziemy po ocenie formalnej i merytorycznej. Chcielibyśmy już w ostatnim kwartale tego roku go wyłonić i wydatkować pierwsze pieniądze, by ta terapia jak najszybciej ruszyła pełną parą.

Ilu pacjentów w pierwszym roku może być nią objętych?

Proszę pamiętać, że to nie jest terapia tak powszechna, by dziesiątki tysięcy pacjentów z niej korzystało. Natomiast szacujemy, że w Polsce około 100 osób rocznie mogłoby z niej skorzystać. To jest mniej więcej zapotrzebowanie krajowe.

W jaki sposób będzie wyglądała kwalifikacja do tego innowacyjnego leczenia?

To zostawiamy w rękach naukowców. Wskazania są dosyć jasne. Po tym, gdy diagnozujemy białaczkę konkretnego typu, dochodzi do tzw. genotypowania i oceny tej białaczki pod kątem konkretnych przeciwciał. Potem, gdy taki pacjent zostanie zidentyfikowany, staje się potencjalnym kandydatem do leczenia.

W jakiej fazie leczenia można ją zastosować?

Oczywiście generalnie mówi się, że w każdej. Idealnie byłoby, gdyby odbywało się to w pierwszej linii leczenia. Dzisiaj jest to leczenie ostatniej szansy. Natomiast chcielibyśmy, by te wskazania rozszerzyły się też o wcześniejsze fazy leczenia. Być może z czasem doprowadzimy do tego, że technologia CAR-T będzie stosowana w leczeniu pierwszego wyboru. Bieżące wskazania są takie, by stosować ją po drugiej linii leczenia. Wynika to z wysokiej ceny tej terapii na całym świecie. Dopiero w momencie, gdy pierwsze linie leczenia okazują się nieskuteczne, wdraża się inne terapie. Jeśli obecna cena terapii spadnie, być może częściej będziemy po nią sięgać we wcześniejszym etapie.