Personalizacja terapii chorych na czerniaka to dłuższe życie i mniej powikłań

Prof. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków w Centrum Onkologii - Instytucie w Warszawie przypomniał, że w ciągu ostatnich siedmiu lat mediana przeżycia chorych na zaawansowanego, nieoperacyjnego czerniaka wydłużyła się kilkukrotnie. - To faktycznie niebywały przełom, dlatego że jeszcze do 2010 r. tylko 10 proc. tych chorych żyło po upływie trzech lat, a obecnie trzy lata przeżywa 50 proc. pacjentów – powiedział specjalista.

Wyjaśnił, że jest to efekt wprowadzenia nowych leków z dwóch grup – tzw. leków celowanych molekularnie oraz immunoterapii. Według specjalisty obecnie do leczenia chorych z zaawansowanym czerniakiem zarejestrowanych jest ponad 10 leków. - W Polsce nie jest źle. Mamy dostęp do siedmiu leków w ramach programów lekowych. (...) Oczywiście jest jeszcze kilka braków – zaznaczył prof. Rutkowski.

W jego opinii bardzo brakuje finansowania tzw. terapii uzupełniającej (adiuwantowej) u pacjentów po chirurgicznym usunięciu czerniaka, którzy mają wysokie ryzyko nawrotu nowotworu. - Terapia uzupełniająca z zastosowaniem nowych leków zmniejsza ryzyko nawrotu choroby o 20 proc. a bezwzględny odsetek wyleczeń jest wyższy o 17 proc. – podkreślił onkolog.

Zwrócił uwagę, że obecnie chorzy mogą ubiegać się o leczenie uzupełniające w ramach ratunkowego dostępu do terapii lekowych (RDTL). - To jednak nie rozwiązuje sprawy, ponieważ wiąże się z rozbudowaną biurokracją i jest finansowane ze środków, którymi szpital dysponuje w formie ryczałtu. W związku z tym większość ośrodków po prostu nie korzysta z tej możliwości, ze szkodą dla pacjentów – wyjaśnił prof. Rutkowski.

Dodał, że pacjenci i lekarze czekają również na refundację nowych leków, takich jak kombinacja COMBO450. Jest to kombinacja dwóch leków celowanych molekularnie - enkorafenibu (inhibitor kinazy BRAF nowej generacji) z binimetynibem (inhibitorem MEK), przeznaczona dla pacjentów z zaawansowanym czerniakiem z mutacją BRAF V600 (występuje u ok. 50 proc. pacjentów z tej grupy).

- Ta nowa kombinacja leków jest mniej toksyczna, ale przede wszystkim mediana przeżycia u chorych, którzy są nią leczeni, wynosi trzy lata – tłumaczył onkolog. Dodał, że finansowanie tej terapii nie powinno zwiększyć puli wydatków z budżetu, ponieważ COMBO450 będzie stosowana w tej samej grupie pacjentów, dla której istnieją programy lekowe.

Dr Bożena Cybulska-Stopa z Centrum Onkologii w Krakowie zwróciła uwagę, że kombinacja enkorafenibu z binimetynibem ma znacznie lepszy profil bezpieczeństwa od dotychczas stosowanych terapii celowanych. - Gdy mamy zdecydowanie mniejszą liczbę powikłań u pacjenta, nie musimy stosować różnego rodzaju terapii dodatkowych. Po drugie, ta terapia jest bardzo wygodna w stosowaniu. Pacjent może przyjmować lek raz dziennie, zamiast kilka razy na dzień – tłumaczyła specjalistka.

Prof. Witold Owczarek, kierownik Kliniki Dermatologii CSK MON Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie ocenił, że finansowanie nowych leków, które powodują mniej działań niepożądanych, pozwala personalizować terapię u chorych na czerniaka. Na przykład jedna terapia będzie bardziej odpowiednia dla chorego na czerniaka i chorobą układu sercowo-naczyniowego, a inna dla pacjenta, który ma inne towarzyszące schorzenia. - Dlatego tak ważny jest szeroki dostęp do technologii medycznych, bo możliwość personalizacji leczenia powoduje, że jest ono bardziej skuteczne i bezpieczne – podkreślił prof. Owczarek.

Doradca ministra zdrowia dr Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych zaznaczył, że przy finansowaniu nowych, często bardzo drogich terapii kluczowe jest właściwe wyselekcjonowanie grup pacjentów, które odniosą największy skutek z leczenia. Jego zdaniem ważne jest, by w Polsce stworzyć model płacenia za realny efekt leczniczy (tzw. value based healthcare, czyli medycyna oparta na wartości). - Jeżeli mamy inwestować gigantyczne pieniądze w bardzo drogie terapie, to musimy mieć pewność, że to przyniesie bardzo konkretny zysk społeczny – powiedział.

Kierownik Działu Analiz i Strategii Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) Aneta Lipińska poinformowała na debacie, że obecnie AOTMiT przeprowadza ocenę zarówno kombinacji enkorafenib z binimetynibem w terapii dorosłych pacjentów z nieoperacyjnym lub przerzutowym czerniakiem skóry z obecnością mutacji BRAF, jak również terapii uzupełniającej.

- Lada moment spodziewamy się zakończenia oceny i przekazania finalnych dokumentów do Ministerstwa Zdrowia – zaznaczyła.