Wyniki na ten temat zaprezentowano po raz pierwszy na Europejskim Multidyscyplinarnym Kongresie Onkologicznym (EMCC), który odbywał się w Sztokholmie w dniach 23-27 września 2011 r.

"Przerzuty do mózgu pojawiają się u 36-54 proc. pacjentów cierpiących na zaawansowanego czerniaka (uważanego za najgroźniejszy nowotwór złośliwy skóry - PAP). Stanowią bardzo zły czynnik prognostyczny. U około 60-70 proc. z nich powodują bezpośrednio zgon" - powiedział na spotkaniu prasowym prof. Dirk Schedendorf, dyrektor Kliniki i Polikliniki Dermatologii, Wenerologii i Alergologii Szpitala Uniwersyteckiego w Duisburgu-Essen w Niemczech.

Według prof. Schendorfa, dotychczas nie było terapii, które poprawiałyby przeżycie tych pacjentów. Naświetlanie mózgu daje pewne efekty u ok.10 proc. z nich, wydłużając przeżycie o 3-6 miesięcy. Lek o nazwie temozolomid działa u 1-7 proc. chorych i przedłuża im życie średnio do 2 miesięcy.

Jak tłumaczył specjalista, dużą przeszkodzą w leczeniu chorych z przerzutami do mózgu jest to, że wiele leków nie przechodzi przez barierę krew-mózg (bariera fizyczna i biochemiczna między ścianami naczyń krwionośnych a tkanką nerwową - PAP).

Jednak ipilimumab jest lekiem o zupełnie nowym mechanizmie działania. Jego rola nie polega na bezpośrednim niszczeniu nowotworu, ale na zwiększeniu roli komórek odporności w tym procesie. A komórki odpornościowe przechodzą przez barierę krew-mózg.


Lek był testowany w dwóch badaniach. Pierwsze objęło grupę 72 pacjentów z przerzutami czerniaka do mózgu, przy czym część z nich musiała otrzymywać steroidy z powodu obrzęku mózgu (zły czynnik prognostyczny). W grupie, która nie wymagała steroidów 31 proc. żyło po roku, a 26 proc. po 2 latach. Natomiast, w grupie, której podawano steroidy odsetek rocznych przeżyć wynosił 10 proc.

W drugim badaniu przeanalizowano dane dotyczące 165 pacjentów z przerzutami czerniaka do mózgu, którzy nie mieli objawów ze strony centralnego układu nerwowego. Wszyscy zażywali ipilimumab. Okazało się, że 20 proc. z nich przeżywało rok.

"To bardzo ważna wiadomość, gdyż jak dotąd nasze możliwości leczenia systemowego przerzutów czerniaka do mózgu były bardzo ograniczone. Jednocześnie wyniki badań wskazują, że leczenie ipilimumabem powinno być stosowane u chorych bez objawów choroby (np. bez obrzęku mózgu - PAP), w dobrym stanie ogólnym. To nadal niewielka liczba chorych z przerzutami czerniaka do mózgu" - ocenił w rozmowie z PAP prof. Piotr Rutkowski, kierujący Kliniką Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków w Centrum Onkologii-Instytucie w Warszawie.

Ipilimumab ma wiele wspólnego z odkryciem tegorocznego noblisty w dziedzinie medycyny - Kanadyjczyka Ralpha Steinmana. Zmarły na 3 dni przed ogłoszeniem werdyktu Komitetu Noblowskiego badacz odkrył szczególne komórki odporności - tzw. komórki dendrytyczne. Ich rola polega na uczeniu innych komórek odporności odróżniania składników własnego organizmu od obcych, należących np. do wirusów czy bakterii.

Mogą one również szkolić komórki odpornościowe o nazwie cytotoksyczne limfocyty T w rozpoznawaniu komórek nowotworowych i niszczeniu ich. "Nauczyciele" robią to prezentując na swojej powierzchni cząsteczkę specyficzną dla nowotworu. Jednak, nawet jeśli limfocyty T nauczą się ją rozpoznawać, ich aktywność może zostać zablokowana i nie będą zdolne niszczyć nowotworu. Udział w tej blokadzie ma ich własne białko określane jako CTLA-4.


Ipilimumab jest przeciwciałem monoklonalnym, które łączy się z CTLA-4 i nie dopuszcza do blokady, dzięki czemu wyszkolone limfocyty T mogą niszczyć nowotwór.

Lek został zarejestrowany w Unii Europejskiej (przez Europejską Agencję Leków - EMA) 14 lipca 2011 r. do leczenia chorych na zaawansowanego czerniaka, u których doszło do nawrotu choroby po wcześniejszej terapii. Badania, które doprowadziły do rejestracji przeprowadzono na 676 pacjentach z zaawansowanym czerniakiem (takim, którego nie można usunąć chirurgicznie lub który dał przerzuty do innych organów - PAP). Okazało się, że niemal 46 proc. chorych leczonych ipilimumabem przeżywało rok, a blisko 24 proc. - 2 lata, podczas gdy w grupie kontrolnej (leczonej eksperymentalną szczepionką gp100) odsetki te wynosiły odpowiednio - nieco ponad 25 proc. i 14 proc. "Jest to więc pierwszy lek, który jako pierwszy od blisko 40 lat w istotny sposób poprawia przeżycie osób z zaawansowanym czerniakiem" - powiedział PAP prof. Schendorf.