Najdroższy lek na SMA trafi na listę leków refundowanych
Szef MZ na konferencji prasowej w Warszawie powiedział, że źródłem finansowania najbardziej innowacyjnych leków w Polsce jest Fundusz Medyczny. Zapowiedział, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma.
– powiedział minister Niedzielski.
Zaznaczył, że obecnie prowadzone są badania genetyczne diagnozujące SMA, a ich dopełnieniem jest terapia, która była "nieco trudniejsza w przyjmowaniu". "Teraz wprowadzamy możliwość tego najdroższego leku, czyli Zolgensmy" – podkreślił szef MZ.
Program walki z SMA
Poinformował, że w ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzony zostanie też lek Evrysdi, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania.
wskazał minister zdrowia.
Obecna na konferencji szefowa Kancelarii Prezydenta Grażyna Ignaczak-Bandych podkreśliła, że "dzisiaj jest bardzo dobry dzień dla polskich pacjentów i dla polskiej służby zdrowia". dodała.
Fundusz Medyczny
Przypomniała, że Fundusz Medyczny jest nowym narzędziem w polskim systemie ochrony zdrowia. – powiedziała.
Przyznała, że początkowo "nie wszystkie aspekty działania funduszu wystartowały szybko." "Ale dziś nadrabiamy te zaległości" – zapewniła. Wyraziła nadzieję, że zrealizowane zostaną kolejne elementy finansowania zawarte w funduszu, m.in. rozstrzygnięcie konkursu na rozbudowę i inwestycje w szpitale pediatryczne.
Ignaczak-Bandych dodała, że prezydent jest ciągle bardzo zainteresowany kwestią Funduszu Medycznego, mimo że znajduje się on w gestii MZ. zaznaczyła.
Podkreśliła, że dzięki funduszowi już udało się sfinansować wiele przedsięwzięć. Na przykład w 2021 r. 7 tys. pacjentów było leczonych za granicą. podała. Oceniła, że fundusz jest "bardzo niesprawiedliwie atakowany".
"Jeden z najradośniejszych dni w historii Funduszu Medycznego"
Prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP, stwierdził, że "mamy dzisiaj jeden z najradośniejszych dni w historii Funduszu Medycznego."
– powiedział prof. Czauderna. Według niego w Polsce zaczyna się w kompleksowy sposób podchodzić do diagnostyki leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni – z SMA.
Kierowniczka Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM prof. Anna Kostera-Pruszczyk zaznaczyła, że "polscy pacjenci uzyskali dostęp do wszystkich trzech leków, które zostały zarejestrowane do leczenia tej niezwykle ciężkiej choroby".
– stwierdziła.
System leczenia SMA
Poinformowała, że obecnie istnieje również system leczenia SMA u pacjentów, którzy rozpoczynali leczenie w różnym wieku, także jako osoby dorosłe. "Leczymy w tym programie od 2019 r. w Polsce 810 pacjentów" – mówiła.
Jak podkreśliła, efekty leczenia nusinersenem są na bieżąco monitorowane. "Mamy znakomite wyniki" – dodała. Zdaniem prof. Kostery-Pruszczyk "jesteśmy obecnie w światowej czołówce tego, co możemy zaoferować pacjentom".
Lek Zolgensma
Kacper Ruciński z Fundacji SMA zaznaczył, że lek Zolgensma powstał dzięki przeprowadzonym we Francji zbiórkom na opracowanie nowoczesnych leków na SMA. mówił.
– podkreślił.
Jak podało MZ w 2022 r. polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii – 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich.
SMA
SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.
Chorują osoby w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie lub we wczesnym dzieciństwie. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.
Lek Zolgensma podawany jest jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Z kolei lek Spinraza (nusinersen) przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając 4 dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na 4 miesiące.
Autor: Iwona Żurek
