- W Polsce ku naszemu zaskoczeniu (jeśli chodzi o refundowanie leków na choroby rzadkie – PAP) nie jest najlepiej, ale też nie jest najgorzej. Chcemy pokazać odpowiedzialną analizę – zaznaczył prezentując wyniki opracowania Krajowego Forum Orphan.

Reklama

Wynika z niego, że na 337 leków sierocych i leków stosowanych w chorobach rzadkich (m.in. w chorobach nowotworowych, metabolizmu, układu immunologicznego, krwiotwórczego, pokarmowego) zarejestrowanych w Unii Europejskiej w Polsce refundowanych jest 116, co stanowi 34 proc.

Gierczyński podkreślił, że w ostatnich dwóch latach sytuacja dotycząca dostępności leków onkologicznych i hematologicznych poprawiła się.

Równocześnie Marek Macyszyn z Komitetu Farmaceutycznego Amerykańskiej Izby Handlowej zauważył, że stworzenie leków na choroby rzadkie to długa i kosztowna droga.

Dodał, że leki wprowadza się na rynek nawet 15 lat. A koszt dla firmy farmaceutycznej do momentu rejestracji leku to 2-2,5 mld dolarów.

Reklama

- W chorobach rzadkich to jest sport ekstremalny i ryzyka jeszcze większe – powiedział i zaznaczył, że jest to boczny nurt w biznesie. - Nie wszystkie duże firmy farmaceutyczne są tutaj obecne. Często to gra dla solistów – zaznaczył.

Ponadto zauważył, że trudno też znaleźć pacjentów, którzy mogą brać udział w badaniach klinicznych. Kolejnym wyzwaniem jest to, że nie ma jeszcze pełnej wiedzy na temat przyczyn wielu chorób rzadkich.

Na koniec zaznaczył, że kryteria oceny leków w odniesieniu do chorób rzadkich są nieadekwatne, a próg efektywności kosztowej należy zmienić lub znieść go. Jego zdaniem potrzebna też jest ścisła współpraca sektora publicznego z prywatnym, by zapewnić jak najefektywniejsze leczenie pacjentów z chorobami rzadkimi.