Szef resortu zdrowia Łukasz Szumowski spotkał się w piątek z chorymi na SMA oraz ich rodzinami i opiekunami w związku z objęciem - od stycznia tego roku - refundacją jedynego leku (o nazwie nusinersen), jaki dostępny jest w leczeniu tego schorzenia nerwowo-mięśniowego o podłożu genetycznym. W Polsce jest około 700 pacjentów z tą chorobą (powodującą obumieranie neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za pracę mięśni, wskutek czego mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi).
Prezes Fundacji SMA Kacper Ruciński powiedział, że lek ten powinien być dostępny dla pacjentów w wyspecjalizowanych ośrodkach już w ciągu 3-4 tygodni.
– – tłumaczył powody refundacji tego leku Łukasz Szumowski. – – zaznaczył.
– powiedział minister zdrowia.
Szef resortu zdrowia nie chciał ujawnić jaki będzie koszt leczenia SMA z użyciem nowego leku. – – powiedział Szumowski.
Minister zdrowia zapewnił, że nusinersen podobnie jak inne leki przeszedł wszystkie procedury obowiązujące przy ustalaniu listy refundacyjnej leków oraz programów lekowych. – – wyjaśniał.
Nusinersen podawany jest w zastrzyku w kręgosłup. – – wyjaśniał szef resortu zdrowia.
Szumowski podkreślił, że wszyscy polscy pacjenci będą mogli otrzymywać ten lek, zarówno dzieci jak i dorośli, bez żadnego wyjątku. – [dorosłych – przyp. red.] – dodał.
Prezes Fundacji SMA Kacper Ruciński tłumaczył, że niektóre osoby chorują na rdzeniowy zanik mięśni od urodzenia. „Leczenie może przywrócić im siłę mięśni. Wcześniej nie było leczenia farmakologicznego, było jedynie leczenie wspomagające, takie jak fizjoterapia, spowalniające postęp choroby i zwiększające komfort życia, oraz opieka paliatywna” - mówił.
Lek na SMA przywraca funkcjonowanie neuronów, które uległy zanikowi i degeneracji. – – powiedział Ruciński.
Prezes Fundacji SMA przyznał, że niektóre objawy tej choroby można nawet cofnąć, jeśli mięśnie, np. kończyn, uległy jedynie osłabieniu. – Ćwicząc, mogą one odzyskać sprawność. Jeśli jednak mięśnie uległy kompletnemu zanikowi, a w ich miejsce pojawiła się tkanka tłuszczowa, to tego medycyna nie potrafi naprawić – powiedział.
SMA jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci.
– podkreśla Fundacja SMA.
U starszych pacjentów choroba zwykle przebiega łagodniej. Zawsze jednak chory stopniowo słabnie i traci możliwość samodzielnego poruszania się. Jedynie właściwa opieka potrafi znacznie spowolnić postęp choroby.
Według Fundacji nusinersen od grudnia 2016 roku stosowany jest w USA, a od czerwca 2017 roku w Unii Europejskiej. Jednocześnie trwają zaawansowane badania nad innymi podobnymi lekami.
