– zaznaczył prof. Piotr Trzonkowski, kierownik Katedry i Zakładu Immunologii Medycznej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
Profesor jest też współzałożycielem spółki POLTREG (spin-off z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego) zajmującej się rozwojem i komercjalizacją opatentowanej metody określanej jako TREG.
Jak przypomniał, cukrzyca typu 1 jest chorobą autoimmunologiczną. Rozwija się dlatego, że układ odporności błędnie rozpoznaje trzustkę jako coś obcego i zaczyna ją niszczyć. Jedną z przyczyn tej agresji jest niedobór lub nieprawidłowe funkcjonowanie komórek odporności określanych jako limfocyty T regulatorowe (Tregs). - – wyjaśnił prof. Trzonkowski.
Zaznaczył, że obecnie nie istnieją leki, które hamują ten proces w cukrzycy typu 1, dlatego z czasem w chorobie tej dochodzi do całkowitego zniszczenia wysp trzustkowych. Insulina, którą muszą przyjmować pacjenci z cukrzycą typu 1, jedynie zastępuje insulinę, która byłaby naturalnie produkowana przez trzustkę.
- – powiedział prof. Trzonkowski. Przypomniał, że zbyt wysoki poziom glukozy (hiperglikemia) doprowadza do poważnych powikłań cukrzycy, dotyczących m.in. układu sercowo-naczyniowego, nerek, oczu, układu nerwowego. Osoby chore na cukrzycę umierają właśnie z powodu powikłań choroby.
- – podkreślił specjalista. Jest to ważne również dlatego, że liczba dzieci zapadających na cukrzycę typu 1 wyraźnie wzrasta w Polsce – co dekadę ulega mniej więcej podwojeniu.
Jak dodał prof. Trzonkowski, z badań prowadzonych przez jego zespół wynika, że jeszcze po pięciu latach od zastosowania terapii TREG zachowana cześć wysp trzustkowych u pacjentów nadal wydziela insulinę. Nie są to ilości takie, jak u zdrowej osoby, ale istotnie zmniejszają zarówno ryzyko powikłań, jak i zapotrzebowanie na dawki insuliny. Część pacjentów ma przedłużony tzw. honeymoon, czyli okres, w którym w ogóle nie potrzebują insuliny.
Metoda TREG polega na pobraniu komórek regulatorowych od osoby chorej, namnożeniu ich w laboratorium w warunkach zbliżonych do naturalnych, a po dwóch tygodniach wstrzyknięciu ich pacjentowi w znacznie większej liczbie. Tak przygotowane komórki są określane jako lek komórkowy. Komisja bioetyczna dopuściła podawanie limfocytów T regulatorowych dwukrotnie w odstępie trzech miesięcy.
Pierwsza faza badania klinicznego nad metodą TREG miała na celu sprawdzenie jej bezpieczeństwa. Obserwacje wykazały, że jedynymi powikłaniami są błahe infekcje, zaznaczył prof. Trzonkowski. Ma to związek z tym, że terapia TREG hamuje aktywność komórek odporności. - – wyjaśnił specjalista.
Jak szacuje prof. Trzonkowski, spośród około 2 tys. pacjentów, u których co roku diagnozuje się cukrzycę typu 1 w Polsce, kilkuset kwalifikowałoby się do podania leku komórkowego TREG. Warunkiem jest wiek do 18. roku życia, posiadanie przez chorego przeciwciał charakterystycznych dla cukrzycy typu 1 oraz co najmniej 20–30 proc. pozostałych wysp trzustkowych. Do terapii nie są kwalifikowani pacjenci ważący poniżej 30 kg, ponieważ od tak małych dzieci nie można pobrać wystarczającej ilości krwi do izolacji komórek regulatorowych.
Obecnie metoda TREG przechodzi do trzeciej fazy badań klinicznych, na którą środki naukowcy otrzymali z unijnego programu Horyzont 2020. Terapia zaczyna też być dostępna komercyjnie w drodze tzw. wyjątku szpitalnego dla pacjentów Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. Wyjątek szpitalny oznacza, że jest oferowana jeszcze przed rejestracją centralną, na podstawie statusu ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) przyznanego przez Europejską Agencję Leków (EMA) na terenie szpitala, w którym produkowany jest lek, pod opieką i na odpowiedzialność konkretnego lekarza.
– poinformował prof. Trzonkowski
