Przełom w terapii czerniaka. Ale nie dla polskich chorych!

My taką rejestrację przyjmujemy w tej chwili paradoksalnie ze strachem, bo choć wiemy, że mamy nowe narzędzia i grupę chorych, którym one mogą pomóc, to nie mamy możliwości, by im je udostępnić - powiedział obecny na konferencji prasowej w Warszawie prof. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Centrum Onkologii w Warszawie.

Jak podkreślił, obecnie można mówić o przełomie w leczeniu czerniaka zaawansowanego, rozsianego, bo po 36 latach zarejestrowano dwa nowe leki, które znacznie wydłużają przeżycie chorych z tym nowotworem. Są jednak bardzo drogie.

Pierwszym z nich jest ipilimumab, zarejestrowany w UE w lipcu 2011 r., który ma zupełnie nowy mechanizm działania. Nie niszczy bezpośrednio nowotworu, ale zwiększa rolę komórek odporności w tym procesie. Taka metoda jest określana jako immunoterapia.

Drugi lek - wemurafenib - został zarejestrowany w UE trzy tygodnie temu. Jest to tzw. lek celowany, gdyż działa u pacjentów z konkretną mutacją genetyczną, tj. mutacją w genie BRAF, obecną u ponad połowy chorych z zaawansowanym czerniakiem.

Do niedawna w walce z zaawansowanym czerniakiem nie mieliśmy żadnych "armat". Tylko połowa chorych przeżywała więcej niż siedem miesięcy od chwili rozpoznania przerzutów, a dwa lata przeżywało ok. 10 proc. - wyjaśnił prof. Rutkowski.

Tymczasem dzięki podaniu ipilimumabu 25 proc. chorych przeżywa dwa lata, a dzięki zastosowaniu wemurafenibu 50 proc. pacjentów z mutacją w genie BRAF przeżywa 16 miesięcy. Po zastosowaniu takiej terapii chory może funkcjonować, pracować, być aktywny - podkreślił Rutkowski.

Według prezes Fundacji Onkologicznej Dum Spiro-Spero, Magdaleny Kręczkowskiej, obecnie te skuteczne terapie są jednak dla polskich pacjentów praktycznie nieosiągalne. Przed rejestracją danego leku pacjenci mogą jeszcze mieć do niego dostęp, np. w ramach badań klinicznych, a później w ramach tzw. programu rozszerzonego dostępu, kiedy to producent sam finansuje terapię chorym, którzy wzięli udział w badaniach (ta możliwość kończy się jednak w momencie rejestracji leku).

W Polsce leki zarejestrowane do 31 grudnia 2011 r. mogą być teoretycznie refundowane w indywidualnych przypadkach w ramach tzw. chemioterapii niestandardowej. Jednak dla leków rejestrowanych po 1 stycznia 2012 r. takiej możliwości już nie ma, dlatego obecnie pacjenci nie mają dostępu do wemurafenibu. Będzie to możliwe dopiero, gdy powstanie program lekowy, ale na wydanie decyzji w tej sprawie Ministerstwo Zdrowia ma 180 dni (a okres ten może się wydłużyć).

Ipilimumab może być finansowany w ramach chemioterapii niestandardowej, ale dotychczas oddziały Narodowego Funduszu Zdrowia odmówiły wszystkim 20 pacjentom, którzy się o to ubiegali, uzasadniając to wyłącznie względami ekonomicznymi - zaznaczyła Kręczkowska. Wśród tych chorych były np. 21-letnia Marlena, 40-letnia Małgosia i 28-letnia Urszula.

Tymczasem chory z rozsianym czerniakiem nie może czekać, bo choroba bardzo szybko postępuje - podkreśliła Kręczkowska. Co ma zatem zrobić pacjent, gdy jest lek, który może przyczynić się do wieloletniego przeżycia, lek, dla którego nie ma alternatywy i który stanowi przełom w terapii czerniaka zaawansowanego? Być może warto by się było zastanowić nad stworzeniem szybkiej ścieżki postępowania, by skrócić procedury tworzenia programów lekowych do minimum? - przekonywała.

Z podanych przez nią danych wynika, że co roku w Polsce odnotowuje się ok. 500 nowych przypadków czerniaka zaawansowanego, z czego 200 pacjentów kwalifikuje się do terapiiipilimumabem, a 250 to kandydaci do leczenia wemurafenibem. Chorzy ci obecnie czekają na leczenie - zaznaczyła Kręczkowska.

Jak poinformowała PAP rzeczniczka Ministerstwa Zdrowia Agnieszka Gołąbek, do resortu wpłynął wniosek od producenta ipilimumabu z propozycją programu lekowego, natomiast producent wemurafenibu zwrócił się (na podstawie art. 31 ustęp 12 ustawy z 12 maja 2011 r.) z wnioskiem o uzgodnienie treści takiego programu. Obecnie ministerstwo ściśle współpracuje z pełniącym funkcję konsultanta krajowego prof. Maciejem Krzakowskim oraz prof. Piotrem Rutkowskim nad ostateczną wersją tych programów - powiedziała Gołąbek. Przypomniała, że od momentu złożenia dokumentów przez podmiot odpowiedzialny resort ma 180 dni na podjęcie decyzji w tej sprawie. Jej zdaniem, cała procedura powinna jednak potrwać krócej.