Ponieważ z powodu pandemii koronawirusa nie pojawiły się dwie kolejne listy refundacyjne Narodowego Funduszu Zdrowia, pacjenci onkologiczni i hematoonkologiczni oczekiwali, że wrześniowa lista będzie bardzo obszerna. Takie też były rekomendacje lekarzy i organizacji zajmujących się walką z rakiem. Postulaty te zostały spełnione tylko częściowo. Na liście refundacyjnej pojawiło się co prawda osiem nowych leków, jednak sytuacja uległa znaczącej poprawie tylko w przypadku niektórych typów nowotworów. Według fundacji Alivia na 114 leków stosowanych w przypadku 18 najbardziej śmiercionośnych typów nowotworów Polacy mają pełny dostęp tylko do 31, co stanowi zaledwie 27 proc. terapii zgodnych z aktualną wiedzą medyczną i zalecanych przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej (ESMO). Kolejne 33 leki (29 proc.) są refundowane, ale z dużymi ograniczeniami nie mającymi podstaw medycznych. 50 leków onkologicznych (44 proc.) nie jest w ogóle refundowanych.

Reklama

Zbyt małe kroki

Z prowadzonego przez fundację Alivia Oncoindeksu, który wskazuje aktualny poziom refundacji leków onkologicznych w Polsce dla 18 najgroźniejszych nowotworów wynika, że tylko w jednym przypadku pacjenci mają pełny dostęp do terapii zgodnej z aktualną wiedzą medyczną. Jest to nowotwór złośliwy mózgu, na który w pełni refundowany lek pojawił się na ostatniej liście NFZ. Na drugim końcu Oncoindeksu są nowotwory złośliwe pęcherza moczowego, żołądka, jajnika i trzustki, dla których liczba refundowanych leków jest najniższa i – co gorsza – nie zmieniła tego nawet ostatnia aktualizacja listy NFZ.
Możliwości leczenia poprawiły się więc w 2020 r. tylko dla części pacjentów onkologicznych. Od stycznia br. na listach refundacyjnych pojawiła się substancja trastuzumab emtansine
– długo oczekiwana terapia raka piersi, która jest refundowana zgodnie z wytycznymi ESMO. Wraz z wcześniej wprowadzonym palbocyklibem, rybocyklibem oraz pertuzumabem lek daje pacjentkom dużo więcej opcji leczenia. Na ostatniej liście refundacyjnej pojawił się też lek dla kobiet chorych na typ HER2+ raka piersi – abemacyklib. Jednak kobiety chore na nowotwór piersi wciąż nie mają dostępu do niemal połowy z rekomendowanych przez ESMO terapii.
W 2020 r. również pacjenci z rakiem płuca zyskali dostęp do nowych leków. Od stycznia refundowany jest cerytynib, chociaż dla mniejszej grupy pacjentów, niż rekomenduje ESMO. Wrześniowa lista poszerzyła też wskazania do stosowania innych leków, ale tylko dla niektórych typów nowotworów płuca. Na nowoczesne leczenie immunoterapią – pembrolizumab w skojarzeniu z chemioterapią – oczekują wciąż pacjenci z płaskonabłonkowym rakiem płuca, którzy obecnie w I linii leczenia otrzymują tylko chemioterapię.


Szansa na 20 lat życia

W sumie na ok. 20 zalecanych przez ESMO w leczeniu raka płuca substancji połowa nie jest refundowana w ogóle. Nie wszystkie grupy chorych otrzymają więc skuteczne leczenie w najbliższym czasie, mimo że to właśnie czas jest kluczowy w pokonaniu tego nowotworu.
Wrześniowa lista NFZ przyniosła jednak ważne zmiany dla pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną z chromosomem Philadelphia, którzy pięć lat czekali na refundację ponatynibu. Częściowo zostały także zaspokojone potrzeby pacjentów z czerniakiem, którzy otrzymali bardzo skuteczne leczenie skojarzone terapią celowaną – enkorafenib z binimetynibem – w zaawansowanym lub nieoperacyjnym czerniaku z mutacją BRAF. Nadal nie są jednak refundowane leki, które umożliwiały by wprowadzenie pełnych,
„domkniętych” programów leczenia czerniaka.
Jak ważne są kompleksowe terapie pacjentów z nowotworami, pokazuje postęp w leczeniu szpiczaka. Jeszcze 15 lat temu chory żył średnio trzy lata po rozpoznaniu choroby. Obecnie, przy średnim dostępie do innowacyjnych terapii, żyje nawet siedem lat. Przy pełnym dostępie do rekomendowanych przez ESMO terapii byłaby szansa nawet na 20 lat życia. Nadal jednak program leczenia pacjentów z tym nowotworem krwi ma w Polsce wiele luk.


Czego brakuje?

Jak wynika z analizy listy refundacyjnej NFZ, sytuacja chorych na różne rodzaje nowotworów może być skrajnie odmienna. W trudnej sytuacji znajdują się pacjenci z rakiem wątrobowokomórkowym, gdzie w II linii leczenia dostępna jest obecnie tylko paliatywna chemioterapia. Decyzja o leczeniu polskich pacjentów na poziomie europejskich standardów za pomocą kabozantynibu wciąż nie została podjęta.
Kompleksowego podejścia wymaga także I linia leczenia chorych z rakiem jelita grubego, czyli możliwości zastosowania w I linii leczenia cetuksymabu i panitumumabu w kombinacji z chemioterapią. Szansą na skuteczne leczenie pacjentów z chłoniakiem z dużych komórek B i chorych na ostrą białaczką limfocytową jest terapia CAR-T, ale jej wprowadzenie Ministerstwo Zdrowia zapowiada dopiero na początku przyszłego roku.

Ile to kosztuje?

Jako jedna z głównych przyczyn braku refundacji większej liczby leków onkologicznych podawane są koszty. O jakiego rzędu kwoty chodzi? Z raportu opracowanego przez ekspertów Uczelni Łazarskiego wynika, że w przypadku 30 nowoczesnych terapii dla 22,8 tys. chorych byłoby to 985 mln zł rocznie. Mowa jest więc o ok. 43 tys. zł na leczenie pacjenta w ciągu roku.
Czy to dużo? Podana kwota dotyczy zapewnienia dostępu do najbardziej obiecujących obecnie leków w sytuacji, gdy wszyscy pacjenci musieliby skorzystać z nich w tym samym czasie. W praktyce zdarza się to jednak rzadko. Rzeczywiste koszty refundacji leków byłyby więc niższe, niż podane w raporcie. Z drugiej strony opracowanie nie uwzględnia kosztów badań genetycznych, które musiałyby być wykonane, ponieważ analizowane leki dotyczą tzw. terapii celowanych.
Sytuacja ta pokazuje wyraźnie, że w systemie refundacji leków onkologicznych niezbędne są kompleksowe rozwiązania, które funkcjonują już w innych krajach, a także analiza potrzeb w perspektywie dłuższej niż jeden rok. Szacowana przez Ministerstwo Zdrowia wartość refundowanych lekówonkologicznych w programach lekowych wyniosła w 2018 r. ok. 1,76 mld zł.

Potrzebny onkofundusz

W sytuacji, gdy chodzi o życie pacjenta, nie wystarczą dotychczasowe schematy i zdanie się na długotrwałe procedury refundacyjne. Potrzebny jest wczesny dostęp do nowoczesnych terapii, w tym technologii lekowych, które nie zostały jeszcze zarejestrowane. Problemu nie rozwiązuje Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych, który ma wiele ograniczeń. Skutecznym wyjściem może być program zgód indywidualnych podobny do tego, jaki działa m.in. w Wielkiej Brytanii. Leki niezarejestrowane udostępniane są w nim szpitalom za darmo, nie płacą więc za nie również pacjenci.
Działający w Wielkiej Brytanii Cancer Drugs Fund (CDF) – Fundusz Leków Onkologicznych został utworzony w 2011 r. i po pięciu latach doświadczeń gruntownie zmodyfikowany. Obecnie trafiają do niego wyłącznie najlepiej rokujące leki, które mogą być finansowane przez dwa lata. Po tym czasie Health Technology Assessment (HTA) – brytyjski odpowiednik Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w oparciu o analizę zebranych danych wydaje ostateczną rekomendację. W latach 2016-2019 w ramach CDF sfinansowano 78 nowych leków onkologicznych dla około 37 tys. pacjentów.
Polscy lekarze również rekomendują wdrożenie podobnego do CDF systemu wczesnego dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów, w przypadku których wszystkie dotąd stosowane technologie lekowe są nieprzydatne. Przykładem innych pozytywnych działań może być Francja, która w swojej strategii onkologicznej jako jeden z celów określiła zwiększenie liczby badań klinicznych w onkologii. W ciągu dziesięciu lat liczba pacjentów w badaniach klinicznych wzrosła tam dwukrotnie, a liczba badań – sześciokrotnie.
W naszej Narodowej Strategii Onkologicznej nie znalazł się jednak projekt powołania funduszu na wzór brytyjskiego CDF, z czym związana jest też konieczność wydzielenia odpowiednich środków na zapewnienie wczesnego dostępu do nowoczesnych leków. Zdaniem ekspertów powołanie takiego onkofunduszu jest jednak niezbędne do bardziej skutecznej walki z rakiem. Adresatem postulatu zapewnienia pacjentom onkologicznym wczesnego dostępu do nowoczesnych technologii lekowych powinno być jednak nie tylko Ministerstwo Zdrowia, ale także premier i Sejm, gdyż propozycja ta wymaga uregulowania na szczeblu centralnym.