Zdaniem specjalistów i przedstawicieli organizacji pacjenckich dostęp do nowych terapii przyczyni się do wydłużenia przeżycia osób cierpiących na te choroby nowotworowe.

Od 1 lipca chorzy na szpiczaka plazmocytowego zyskali dostęp (w ramach programu lekowego) do przełomowego leku o nazwie daratumumab oraz do nowej generacji inhibitora proteasomu o nazwie karfilzomib. - Umieszczenie daratumumabu i karfilzominu na nowym wykazie leków refundowanych daje nadzieję na znaczne wydłużenie przeżycia tych pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, u których nie zadziałały lub przestały działać inne terapie. W Polsce leki te będą stosowane od pierwszego nawrotu szpiczaka i będą dedykowane nieco innym populacjom pacjentów – powiedział prof. Krzysztof Giannopoulos z Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. Św. Jana z Dukli.

Daratumumab jest przeznaczony dla pacjentów po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych szpiku, u których nastąpił nawrót choroby, jak również dla chorych, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia i wymagają kolejnej linii leczenia z powodu nawrotu. Z kolei karfilzomib będzie stosowany u pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia, którzy nie odpowiadają na tzw. leczenie indukujące (leczenie mające prowadzić do remisji, czyli wycofania się choroby - PAP) przede wszystkim pierwszej, ale również i kolejnych linii leczenia.

Daratumumab jest pierwszym przeciwciałem monoklonalnym (anty-CD38) w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Lek ma nowatorski mechanizmie działania oraz bardzo wysoką skuteczność. W Stanach Zjednoczonych został zarejestrowany jako terapia przełomowa. Z kolei Europejska Agencja Leków (EMA) uznała go za najskuteczniejszy spośród nowych cząsteczek i zarejestrowała w trybie przyśpieszonym.

Odsetek odpowiedzi na leczenie daratumumabem jest bardzo wysoki i wynosi od 75 proc. do 92 proc., a mediana czasu wolnego od postępu choroby wynosi ok. dwa lata.

- Zastosowanie daratumumabu u chorych na szpiczaka jest przełomem, ponieważ istotnie poprawiło wyniki leczenia tego nowotworu. Obserwujemy m.in. bardzo dużą redukcję ryzyka progresji choroby, w porównaniu z innymi terapiami. Oczywiście, lek jest najbardziej skuteczny, gdy podaje się go we wcześniejszych liniach leczenia, dlatego będziemy starali się go stosować u pacjentów po pierwszym lub drugim nawrocie - wyjaśnił prof. Giannopoulos.

Karfilzomib będzie stosowany łącznie z lenalidomidem i deksametazonem u stosunkowo nielicznej grupy pacjentów, kwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych szpiku. - Jest to ok. 10 proc. chorych, dla których przeszczepienie jest najlepszą opcją terapii i którzy nie odpowiadają na leczenie indukujące pierwszej linii z zastosowaniem bortezomibu, tj. inhibitora proteasomu pierwszej generacji – wyjaśnił prof. Giannopoulos. Ta grupa chorych nie miała dotychczas optymalnego leczenia, zaznaczył hematolog.

Reklama

Prof. Dariusz Kowalski z Centrum Onkologii – Instytutu w Warszawie ocenił dla PAP, że bardzo istotna zmiana w programach lekowych dotyczy również pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca i tzw. reranżacją genu ALK. - Dotychczas ta grupa chorych miała dostęp wyłącznie do pierwszej generacji inhibitora genu fuzyjnego ALK – kryzotynibu i dramatycznie potrzebowała dostępu do leków kolejnych generacji – powiedział PAP prof. Kowalski.

Wraz z nowym wykazem leków refundowanych pacjenci ci zyskali możliwość leczenia jednym z nich – alektynibem. Będzie go można stosować zarówno w pierwszej, jak i w drugiej oraz trzeciej linii terapii.

Prof. Kowalski przypomniał, że z badań, m.in. francuskich - wynika, iż sekwencyjne stosowanie kolejnych inhibitorów genu fuzyjnego ALK znacznie wydłuża przeżycie chorych na raka płuca z tą zmianą genetyczną. Leczenie sekwencyjne polega na tym, że chory dostaje na początku kryzotynib, którym leczy się 18-24 miesiące. Następnie, gdy ma progresję choroby, dostaje lek drugiej generacji, np. alektynib. Znowu stosuje go przez dwa lata, i gdy ponownie dojdzie do progresji raka płuca, otrzymuje kolejny lek z tej grupy. Mediana przeżycia tak leczonych chorych wynosi 89 miesięcy czyli siedem lat. - Siedem lat leczenia chorych w stadium rozsiewu nowotworu, czyli z przerzutami, to jest olbrzymi sukces i dlatego tak ważne jest, że polscy pacjenci otrzymali dostęp do kolejnego inhibitora genu fuzyjnego ALK – podkreślił prof. Kowalski.

Dodał, że ta zmiana genetyczna występuje u bardzo niewielkiej populacji pacjentów – ok. 5 proc. chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca. - Są to często ludzie młodzi i niepalący. Dzięki dobremu leczeniu mogą być jak najdłużej aktywni zawodowo, brać udział w życiu rodzinnym i społecznym. Wśród moich pacjentów, u których stosowałem lub wciąż stosuję te leki, żaden nie był na zwolnieniu lekarskim – powiedział specjalista.

W informacji przesłanej PAP przez rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych Aleksandrę Rudnicką przedstawiciele tej organizacji podkreślają, że na nowej liście refundacyjnej znalazły się też: blinatumomab w programie lekowym "Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną" oraz pegintereron alfa-2a, który jest refundowany w ramach katalogu chemioterapii chorym na przewlekłą białaczkę szpikową, nadpłytkowość samoistną, czerwienicę prawdziwą oraz przewlekłą chorobę układu wytwórczego szpiku.

Rzecznik PKPO zwróciła także uwagę, że na lipcowej liście nie znalazły się leki dla chorych z zaawansowanym rakiem piersi - palbocyklib i rybocyklib. - Brak jest nadal leków kolejnej linii dla chorych na raka jelita grubego, nerki oraz zmian w programie leczenia raka gruczołu krokowego. To będą z pewnością nasze priorytety na kolejnej liście – dodała cytowana w informacji prasowej wiceprezes PKPO, Beata Ambroziewicz.