Nowy lek na przewlekłą białaczkę limfocytową wyjątkowo skuteczny

Wyniki badania MURANO zaprezentowane podczas 23. Kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA), który w weekend zakończył się w Sztokholmie, potwierdziły wyjątkową skuteczność leku wenetoklaks w eliminowaniu komórek nowotworowych u chorych na CLL.

Terapia z użyciem wenetoklaksu w połączeniu z przeciwciałem o nazwie rytuksymab, standardowo stosowanym w terapii tej białaczki - spowodowała, że we krwi i w szpiku kostnym u 62 proc. chorych na CLL wykrywano mniej niż jedną komórkę białaczkową na 10 tys. prawidłowych białych krwinek (leukocytów). Było to cztery razy więcej niż w grupie, która otrzymała standardową immunochemioterapię (bendamustynę z rytuksumabem). Co więcej, u 83 proc. pacjentów leczonych wenetoklaksem, u których uzyskano tak niską liczbę komórek białaczkowych, efekt ten utrzymywał się jeszcze po średnio 13,8 miesiącach od zakończenia terapii.

Jak wyjaśnił prof. John Gribben z Queen Mary University of London, prezydent-elekt EHA, gdy w szpiku kostnym i we krwi liczba komórek nowotworowych spada poniżej jednej komórki na 10 tys. zdrowych leukocytów - wówczas mówi się o niewykrywalnej minimalnej chorobie resztkowej.

- W każdym z dotychczasowych badań wykazano, że – niezależnie od metody leczenia - pacjenci, u których udaje się uzyskać eradykację (eliminację – PAP) minimalnej choroby resztkowej, mają znacznie lepsze prognozy, niż ci, u których nie udało się jej uzyskać - powiedział specjalista. Obserwuje się u nich znacznie dłuższe remisje, czyli wycofanie objawów choroby, co przekłada się na to, że dłużej żyją.

Prof. Gribben zwrócił uwagę, że wenetoklaks jest lekiem najskuteczniej eliminującym minimalną chorobę resztkową spośród dotychczas stosowanych terapii na CLL. Jest w tym znacznie skuteczniejszy, niż chemioterapia i niż inne nowe leki, takie jak ibrutynib.

Wyeliminowanie minimalnej choroby resztkowej rodzi nadzieję, iż układ odporności poradzi sobie z pozostałymi komórkami białaczkowymi i przynajmniej u niektórych pacjentów doprowadzi to do wyleczenia - podkreślił w rozmowie prof. Krzysztof Jamroziak - kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

- Jednak w przewlekłej białaczce limfocytowej jest to na razie wielkie marzenie. Póki co uważa się, że jest to choroba nieuleczalna - zastrzegł hematolog.

Prof. Gribben przypomniał, że w badaniu MURANO wenetoklaks stosowano jedynie przez dwa lata, a teraz pacjenci są obserwowani m.in. pod kątem tego, czy choroba nawróci i jak szybko do tego dojdzie, jak szybko trzeba będzie wrócić do leczenia i czy może dojść do wyleczenia części chorych.

Zdaniem specjalisty są dwa powody, dla których możliwość przerwania leczenia jest ważna. - Po pierwsze, nowe terapie są bardzo drogie (ich koszt to ok. kilkudziesięciu tys. złotych miesięcznie – PAP) więc stosowanie leku przez dwa lata jest znacznie tańsze niż stosowanie go przez lat 10 - wyjaśnił specjalista. Drugim powodem jest to, że choć nowe leki są bardziej bezpieczne i powodują mniej działań niepożądanych niż chemioterapia, to jednak nie są ich pozbawione, a krótszy czas terapii oznacza mniejsze ryzyko takich działań.

Hematolog podkreślił, że wenetoklaks jest bardzo skutecznym lekiem również u chorych tzw. wysokiego ryzyka, którzy przeszli wiele linii leczenia. W połączeniu z rytuksymabem daje efekty terapeutyczne u ok. 90 proc. pacjentów z tej grupy. W Polsce na razie lek nie jest dostępny dla chorych z powodu braku finansowania go, ale obecnie w Ministerstwie Zdrowia trwają negocjacje mogące zdecydować o refundacji tego leku, przypomniał prof. Jamroziak.

- Obecnie lek ten jest niezwykle potrzebny chorym, u których dochodzi do nawrotu CLL podczas leczenia ibrutynibem. Ci pacjenci mają przed sobą średnio dwa miesiące życia. Gdy zastosuje się u nich wenetoklaks, to po roku żyje 80 proc. z nich. To dramatyczna różnica - powiedział prof. Jamroziak.

Działanie wenetoklaksu polega na odblokowywaniu procesu samobójczej śmierci (tzw. apoptozy) w komórkach białaczkowych. Apoptoza jest naturalnym procesem pozwalającym eliminować z organizmu komórki chore lub uszkodzone. W komórkach białaczki CLL proces ten ulega zahamowaniu. Dzięki wybiórczemu mechanizmowi działania wenetoklaks, podobnie jak inne nowe leki, ma znacznie mniejszą toksyczność niż chemioterapia.