Jest ich tylko jedenastu w Polsce, miesiąc ich życia kosztuje od 1,5 do 2 tys. zł. Tyle potrzeba na lek, który zatrzymuje postęp cystynozy, choroby polegającej na złym transporcie w organizmie jednego z aminokwasów - cystyny. Nieleczone schorzenie powoduje uszkodzenia nerek, wątroby i oczu, a w rezultacie kosztowne leczenie. Cztery lata temu chorym zabrano możliwość leczenia cystagonem (nazwa handlowa cysteaminy) w ramach farmakoterapii niestandardowej.
Program terapeutyczny leczenia cystynozy gotowy jest już od roku, do Ministerstwa Zdrowia trafił w końcu czerwca. Ministerstwo zapewnia, że w najbliższym czasie zostanie przekazany do oceny Agencji Oceny Technologii Medycznej. Wróci do resortu nie wcześniej niż pod koniec roku.
Pozytywna rekomendacja Agencji nie oznacza jednak automatycznej decyzji ministerstwa o refundacji, gdyż trzeba jeszcze znaleźć na ten cel fundusze w przyszłorocznym budżecie.
