Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) negatywnie zaopiniowała refundację leku o nazwie iwakaftor w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy”. Specjaliści zajmujący się tą chorobą w liście skierowanym do ministra zdrowia złożyli sprzeciw wobec tej decyzji. Pod listem podpisali się między innymi prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą prof. Dorota Sands, konsultant krajowy do spraw chorób płuc prof. Halina Batura-Gabryel oraz konsultant krajowy do spraw chorób płuc dzieci dr n. med. Andrzej Pogorzelski.

Podkreślali oni, że negatywna rekomendacja AOTMiT stoi w sprzeczności z pozytywnym stanowiskiem Rady Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która uznała za zasadne objęcie refundacją tego leku. Ich zdaniem jest też niezgodna ze wszystkimi międzynarodowymi standardami leczenia mukowiscydozy, gdyż preparat ten jest powszechnie uznawany za przełomowy w leczeniu mukowiscydozy. Działa na przyczyny, a nie objawy choroby, a jego skuteczność udowodniono w badaniach klinicznych.

„Poziom poprawy funkcji oddechowych, możliwy do osiągnięcia dzięki terapii iwakaftorem nie został właściwie oceniony przez prezesa AOTMiT” – oceniają sygnatariusze listu.

Dyrektor Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia Sylwia Wądrzyk-Bularz poinformowała, że dla pacjentów z mukowiscydozą dostępny jest szeroki wachlarz produktów leczniczych znajdujących się na wykazie leków refundacyjnych. – Obecnie we wskazaniu mukowiscydoza refundowanych jest 29 różnych leków zawierających antybiotyki makrolidowe. Ponadto dostępny jest program lekowy B.27. „Leczenie przewlekłych zakażeń płuc u świadczeniobiorców z mukowiscydozą” (ICD-10 E 84), w którym podawana jest bezpłatnie tobramycyna – podkreśliła.

Rzeczniczka MZ przyznaje, że wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku iwakaftor wpłynął do resortu. Przypomina jednak, że każdy wniosek dla leku z substancją wcześniej nierefundowaną musi zostać oceniony przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a w kolejnym etapie zostaje przekazany do Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazań, w których lek ma być refundowany. Choć prezes Agencji nie rekomenduje refundacji tego leku, to jednak – podkreśla Wądrzyk-Bularz – "proces refundacyjny wciąż trwa".

Natomiast autorzy listu do ministra zdrowia podkreślają, że zastosowane przez prezesa AOTMiT kryteria oceny technologii lekowych są odpowiednie dla leków stosowanych powszechnie, a nie w przypadku terapii chorób rzadkich. Iwakaftor – zdaniem ekspertów – nie tylko zatrzymuje u chorych na mukowiscydozę spadek wydolności oddechowej, ale także ją poprawia o co najmniej 10 proc. Lek poprawia też funkcjonowanie trzustki, sprzyja zwiększeniu masy ciała i obniża stężenie chlorków w pocie.

Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą przypomina, że długość życia chorych na mukowiscydozę jest w Polsce krótsza o ok. 10-15 lat od średniej w krajach rozwiniętych. Dostęp do terapii przyczynowych jest szansą na zniwelowanie tej różnicy. Wspomniany lek jest refundowany w krajach o zbliżonym PKB do Polski, takich jak Czechy, Węgry i Rumunia.

Mukowiscydoza to nieuleczalna, rzadka, przewlekła choroba genetyczna. Odziedziczona po obojgu rodzicach, nosicielach jednej z wielu chorobotwórczych mutacji genu CFTR, uszkadza przede wszystkim układ oddechowy, ale także trawienny i rozrodczy. Gęsty śluz zakleja oskrzela i oskrzeliki, blokuje enzymy trawienne trzustki i powoduje niedrożność nasieniowodów. Chorzy walczą o każdy oddech, zmagają się z chronicznym niedożywieniem i infekcjami, które stopniowo uszkadzają tkankę płucną. Z czasem u części chorych pojawiają się dodatkowe powikłania i choroby towarzyszące, takie jak cukrzyca zależna od mukowiscydozy, osteoporoza, zapalenie stawów czy marskość wątroby. Pogłębiająca się niewydolność oddechowa jest główną przyczyną śmierci w mukowiscydozie.

W Polsce żyje około 2400 osób chorych na mukowiscydozę. Dzięki dobrze zorganizowanym badaniom przesiewowym noworodków co roku wykrywa się ok. 70-80 nowych przypadków. Mediana wieku w chwili zgonu chorych na mukowiscydozę w Polsce sięga 24 lata. W krajach z lepiej zorganizowanym systemem opieki i większym dostępem do leków jest ona o 10–15 lat dłuższa.