Profesor Anna Dmoszyńska, kierownik Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwerystetu Medycznego w Lublinie dała za przykład przewlekłą białaczkę szpikową (PBSz). Jak przypomniała, wprowadzenie do terapii chorych na PBSz leków z grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej przyniosło rewolucyjne zmiany w postaci wieloletniego przeżycia chorych.

– W tej chwili jesteśmy na takim etapie, że u pacjentów z tą postacią białaczki, którzy przez co najmniej dwa lata mają tak zwaną całkowitą remisję molekularną (czyli odpowiednio niski poziom wadliwego genu odpowiedzialnego za rozwój PBSz – przyp. red.), można zaprzestać leczenia – tłumaczyła hematolog. Zaznaczyła, że około 50 procent z tych pacjentów nie potrzebuje dalszego leczenia, chociaż u drugiej połowy dochodzi do nawrotów.

Hematolog dodała, że być może podobne efekty uda się uzyskać u części chorych na szpiczaka plazmocytowego.

Jak przypomniała, w leczeniu tej grupy pacjentów dokonał się w ostatnich dwóch dekadach ogromny przełom. Pojawiły się dwie grupy leków – leki immunomodulujące oraz tak zwane inhibitory protesomu, które przyczyniły się do dwukrotnego wydłużenia przeżycia chorych. W listopadzie 2015 roku w USA zarejestrowano dwa leki na szpiczaka o zupełnie nowym mechanizmie działania, z grupy przeciwciał monoklonalnych – to jest daratumumab oraz elotuzumab.

Obecny na spotkaniu profesor Torben Plesner, hematoonkolog ze Szpitala Vejle w Danii, jako jeden z pierwszych lekarzy ponad 10 lat temu rozpoczął badania kliniczne nad daratumumabem (przeciwciało monoklonalne anty-CD38) i podał go pierwszemu pacjentowi w Danii. Efekty zastosowania leku zaskoczyły hematologów. Okazało się, że ma on już wysoką skuteczność nawet wtedy, gdy zastosuje się go samodzielnie. Jednak połączenie go z lekami na szpiczaka z innych grup znacznie zwiększa szansę na wydłużenie życia nawet u tych chorych, którzy otrzymali wcześniej wiele innych terapii. Według prof. Plesnera wielu z jego pacjentów, którzy otrzymali lek - ocenia, że nigdy od momentu diagnozy nie czuli się tak dobrze.

Dzięki dołączeniu tego leku mamy u chorych na szpiczaka odpowiedzi, jakich wcześniej nie obserwowaliśmy. (…) Znaczny odsetek pacjentów uzyskuje tak dobrą kontrolę choroby, że mają mniej niż jedną komórkę nowotworową na milion. Zatem prawdopodobnie część z nich została wyleczona – podkreślił duński hematolog. Jak wyjaśnił, część specjalistów uważa, iż po uzyskaniu tak dobrego efektu terapii powinno się ją kontynuować jeszcze przez dwa lata, a następnie odstawić i obserwować pacjenta, czy nie ma objawów nawrotu choroby. – To będzie wymagało badań klinicznych, ale rodzi nadzieję, że wyleczenie szpiczaka z użyciem leków jest możliwe – zaznaczył profesor Plesner.

Zastrzegł, że u części pacjentów również na tej terapii może dojść do nawrotów choroby, dlatego hematolodzy są zdania, że każdy pacjent wymaga indywidualnego dobierania terapii i jej modyfikacji w razie potrzeby.

Profesor Dmoszyńska przyznała, że gdy rozpoczynały się badania nad daratumumabem, obawiała się, że lek będzie miał wiele działań niepożądanych. Białko CD38, na które działa lek, występuje bowiem na wielu komórkach w naszym organizmie – w mózgu, sercu, mięśniach, a nie tylko na komórkach szpiczaka. – Okazało się na szczęście, że lek jest toksyczny dla komórek szpiczaka, ale nie dla zdrowych komórek naszego organizmu – wskazał profesor Plesner.

W jego opinii jesteśmy świadkami rewolucji w leczeniu pacjentów z nowotworami hematologicznymi. – Szpiczak jest przykładem, że odchodzimy od toksycznego, opartego na chemioterapii leczenia, mającego wiele działań niepożądanych - w kierunku terapii inetligentnych, które (…) pozwalają uzyskać długofalową kontrolę choroby bez działań niepożądanych – tłumaczył.

Profesor Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie ocenił, że wprowadzanie nowych, drogich leków na nowotwory hematologiczne uwidacznia też słabość i niewydolność finansową systemów ochrony zdrowia, między innymi w Polsce. Z sześciu nowych leków na szpiczaka, które zostały zarejestrowane na świecie i w Unii Europejskiej od 2014 roku, żaden nie jest na razie refundowany w naszym kraju. – Mamy nadzieję, że aktualnie trwające procedury refundacyjne dla trzech z tych leków zakończą się w końcu sukcesem – podkreślił.

Profsor Plesner zaznaczył, że ze względu na ograniczone budżetowe możliwości systemu ochrony do refundacji powinno się wybierać te leki, które dają najwięcej korzyści w odniesieniu do ceny. – W mojej opinii spośród nowych leków są to: daratumumab, pomalidomid i karfilzomib. I te leki polecałbym refundować w Polsce – zasugerował.

Profesor Giannopoulos zaznaczył, że nowoczesne leki na szpiczaka i inne nowotwory układu krwiotwórczego znacznie zmniejszają liczbę powikłań, które wymagają leczenia na oddziałach szpitalnych i dłuższej hospitalizacji. To pozwala w istotny sposób odciążyć system ochrony zdrowia.

Hematolog zaznaczył też, że aby poprawić skuteczność leczenia szpiczaka w Polsce, niezbędnym warunkiem jest stworzenie rejestru pacjentów z tym nowotworem.