Pacjenci czekają na nowe terapie, ponieważ choroba ta nawraca i w kolejnych liniach leczenia mogą im pomóc jedynie preparaty nowszej generacji, podawane w innym schemacie terapeutycznym – podkreśliła prezes Fundacji Carita Życie ze Szpiczakiem Wiesława Adamiec.

Odbywające się obecnie postępowanie refundacyjne dotyczy trzech takich leków. Są to: faradyk (panobinostat), kyprolis (carfilzomib) oraz imnovid (pomalidomid). Wszystkie te środki są stosowane w leczeniu dorosłych pacjentów z nawracającym i/lub opornym szpiczakiem plazmocytowym (mnogim) w skojarzeniu z innymi preparatami.

Danuta Jastrzębska powiedziała, że jak na razie w przypadku dwóch leków (panobinostat i carfilzomib) postępowanie refundacyjne zostało zawieszone na wniosek przedstawicieli producentów obydwu preparatów. Taką decyzję podjęli oni po wydaniu opinii przez prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) oraz po negocjacjach (cenowych – przyp. red.) z Komisją Ekonomiczną Ministerstwa Zdrowia.

Negocjacje wciąż natomiast prowadzone są odnośnie refundacji pomalidomidu. Lek ten w 2013 roku został dopuszczony do użycia w Unii Europejskiej. Wykazuje on bezpośrednie działanie przeciwnowotworowe na szpiczaka, działanie immunomodulujące oraz hamuje wzrost szpiczaka mnogiego poprzez zahamowanie wzrostu guza.

Negocjacje w sprawie tego leku dotyczą głównie jego ceny, warunkującej jego refundację w naszym kraju. – Prezes AOTMiT uważa, że dostępne dowody nie uzasadniają proponowanej ceny nawet po uwzględnieniu instrumentu dzielenia ryzyka załączonego do wniosku – poinformowała Danuta Jastrzębska.

Dodała, że wyniki badań sugerują, że lek może stanowić wartościową alternatywę w terapii pacjentów z rozpoznaniem nawrotowego i opornego szpiczaka mnogiego.

Przekonywała o tym również prezes Fundacji Carita Życie ze Szpiczakiem. – Oczywiście najlepiej byłoby, gdybyśmy mieli dostęp do wszystkich trzech leków, w sprawie których toczą się rozmowy dotyczące ich refundacji. Rozumiemy jednak, że na razie nie jest to możliwe ze względów finansowych. Pomalidomid jest jednym z tych leków z najwyższej półki, na który bardzo czekamy – powiedziała Wiesława Adamiec.

Adamiec podkreśliła, że im później dojdzie do ewentualnej refundacji pomalidomidu, tym więcej chorych na szpiczaka tego nie doczeka, ponieważ po kolejnych jego nawrotach zwykle nie ma już czym ich leczyć. – Na razie 100 pacjentów w naszym kraju miało to szczęście, że otrzymuje ten lek od jego producenta bezpłatnie - dodała.

Danuta Jastrzębska poinformowała, że 14 września odbyło się posiedzenie Komisji Ekonomicznej, na którym oceniono ostatnią ofertę zaproponowaną przez producenta pomalidomidu, jednak jednogłośnie nie przyjęto tej oferty. – W związku z powyższym minister zdrowia czeka na kolejną ofertę cenową – dodała.

Dotychczas nie wpłynął do Ministerstwa Zdrowia wniosek o objęcie refundacją jeszcze innego nowszej generacji preparatu o nazwie darzalex (daratumumab), również stosowanego w leczeniu szpiczaka w skojarzeniu z innymi lekami. Podobnie jest w przypadku leku nowej generacji o nazwie ninlaro (iksazomib).

Jastrzębska przypomniała, że w Polsce w ramach programu lekowego refundowany jest lenalidomid. W ramach refundacji aptecznej dostępny jest deksametazon, a w ramach chemioterapii kilkanaście preparatów, takich jak cyklofosfamid, melfalan, bendamustyna oraz bortezomib.

Szpiczak plazmocytowy jest jedną z najczęstszych chorób układu krwiotwórczego. Choroba ta co roku wykrywana jest w naszym kraju u około 1,5 tysiąca chorych, a wszystkich cierpiących na tę chorobę jest już 9,5 tysiąca. Najczęściej są to osoby w wieku około 70 lat lub starsze.

Przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej prof. Anna Dmoszyńska twierdzi, że dzięki skuteczniejszemu leczeniu stale wydłuża się życie chorych. O ile kilkanaście lat temu mediana przeżycia w tej chorobie nie przekraczała 3 lat, to obecnie wydłużyła się dwukrotnie, do co najmniej 6 lat.