W uzasadnieniu swojej decyzji członkowie Rady podali, że jest to pierwsza skuteczna terapia zaawansowanego czerniaka.

Dotychczas żaden z sześciu oddziałów Narodowego Funduszu Zdrowia, do których wpłynęły wnioski, nie wydał jednak zgody na takie leczenie, choć formalnie opinia Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM) nie była do tego potrzebna, podkreślają onkolodzy.

Aktualnie ipilimumab to jedyna innowacyjna terapia na zaawansowanego czerniaka, którą moglibyśmy stosować. Pozwala na dobrą kontrolę choroby u kilkudziesięciu procent chorych, a w przypadku kilkunastu procent można uzyskać wieloletnie przeżycie - powiedział PAP prof. Krzysztof Krzemieniecki, kierownik Kliniki Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

Specjalista przypomniał, że ipilimumab oraz drugi nowy lek wemurafenib stanowią przełom w leczeniu zaawansowanego czerniaka, bo po raz pierwszy od ponad 20 lat wpływają korzystnie na losy chorych poprzez wydłużenie okresu wolnego od choroby lub wydłużenia przeżycia.

Wemurafenib nie może być jednak stosowany w ramach chemioterapii niestandardowej, bo został zarejestrowany po 1 stycznia 2012 r. Dlatego, obecnie pacjenci, którym mógłby pomóc muszą czekać na stworzenie odpowiedniego programu lekowego.

Z kolei, dostępność ipilimumambu jest tylko teoretyczna - na ok. 40 wniosków złożonych przez lekarzy (po rejestracji leku w lipcu 2011 r. - PAP) do sześciu różnych oddziałów NFZ o finansowanie drogiej terapii ipilimumabem pacjentom z zaawansowanym czerniakiem wszystkie otrzymały odmowy, przypomniał prof. Krzemieniecki. Wnioski dotyczyły grupy 20 chorych. Duża część z nich już zmarła - podkreślił onkolog.

Według dr Ewy Kalinki-Warzochy z Wojewódzkiego Szpitala Specjalistycznego w Łodzi, wnioski dotyczyły przeważnie osób młodych w wieku od dwudziestukilku do czterdziestukilku lat. Niedawno zmarła 21-letnia pacjentka z zaawansowanym czerniakiem, która czterokrotnie otrzymała odmowy z NFZ.

Ta terapia jest przełomem w leczeniu zaawansowanego czerniaka, bo po raz pierwszy możemy zaoferować części pacjentów wyraźne wydłużenie życia, a to jest to o co nam w onkologii chodzi - zaznaczyła onkolog.

W przesłanych PAP uzasadnieniach odmów rzecznicy NFZ mazowieckiego, kujawsko-pomorskiego, zachodniopomorskiego i małopolskiego powoływali się m.in. na brak rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych odnośnie leczenia ipilimumabem. Argument ten jest nie do przyjęcia, bo odpowiedni zapis w przepisach pozwala na stosowanie leków bez takiej oceny jeśli jest to uzasadnione - wyjaśnił prof. Krzemieniecki. Gdyby jednak opinia Rady Przejrzystości wydana w poniedziałek 23 kwietnia była negatywna nie było by możliwości stosowania ipilimumabu nawet w ramach chemioterapii niestandardowej.

Najczęściej podawanym uzasadnieniem jest jednak "niezwykle wysoki koszt proponowanego leczenia" ipilimumabem, "nieuzasadniony efektywnością kliniczną i profilem bezpieczeństwa (toksyczność) preparatu".

Jak wynika z odpowiedzi przesłanej PAP przez rzeczników kilku oddziałów NFZ, terapia ipilimumabem wielokrotnie przekracza próg efektywności kosztowej podawany przez AOTM, a finansując ją NFZ musiałby ograniczyć dostępność innych pacjentów do terapii efektywnych klinicznie. Taki argument podali rzecznicy prasowi: mazowieckiego oddziału NFZ Wanda Pawłowicz, oddziału śląskiego - Jacek Kopocz, kujawsko-pomorskiego - Jan Raszeja i małopolskiego - Jolanta Pulchna.

Terapia ipilimumabem polega na zastosowaniu jednorazowego cyklu 4 wlewów dożylnych. Jej cena jest uzależniona od wagi pacjenta, bo lek podaje się na kg masy ciała. Z wyliczeń onkologów wynika, że koszt leczenia ipilimumabem chorego ważącego 72 kg wynosi 381 tysięcy złotych, ale np. dla pacjentki ważącej 50 kg - 250 tys.

Lekarze zgadzają się, że jednorazowy koszt terapii ipilimumabem jest wysoki. Gdyby jednak spojrzeć globalnie na ten problem to wygląda to zupełnie inaczej. Jeśli pomnożymy liczbę chorych w Polsce, którzy by potencjalnie wymagali takiej terapii przez cenę jednostkową to okaże się, że sumaryczna kwota nie odbiega od średniej kwoty przeznaczanej w Polsce na refundację innych innowacyjnych leków onkologicznych - ocenił prof. Krzemieniecki. Jego zdaniem, w przypadku ipilimumabu trzeba brać pod uwagę makroekonomiczną analizę terapii.

Jak powiedziała PAP dr Kalinka-Warzocha, do terapii ipilimumabem kwalifikuje się w Polsce 200-250 pacjentów. Podobna liczba mogłaby otrzymywać wemurafenib. Pozostałym z ok. 1000 pacjentów co roku diagnozowanych z zaawansowanym czerniakiem ciągle nie mamy zbyt wiele do zaoferowania - podkreśliła onkolog.

W swojej rekomendacji z 23 kwietnia Rada Przejrzystości podkreśliła, że uważa za zasadne utworzenie programu lekowego pod warunkiem obniżenia kosztów terapii o dwie trzecie.

Przedstawiciel producenta leku deklarował już wcześniej w rozmowie z PAP, że w przypadku chęci objęcia leku programem lekowym przez płatnika jego firma jest otwarta na negocjacje z decydentami, które pozwolą obniżyć ostateczne koszty terapii ponoszone przez płatnika (tj. NFZ).