Z jednej strony ministerstwo wydłużyło czas rozpatrywania sprawy. Z drugiej wyłączyło stronę z postępowania, zasłaniając się pilnym trybem ze względu na stan zdrowia pacjenta - tłumaczy DGP Zuzanna Rudzińska-Bluszcz z Biura Rzecznika Praw Obywatelskich.

Rodzice dowiedzieli się o chorobie, kiedy Paweł miał trzy lata. Niepokoiło ich, że rusza się wolniej niż inne dzieci. Badania krwi potwierdziły chorobę genetyczną mięśni. I to niestety najcięższą, śmiertelną odmianę - mówi nam mama chłopca Anna Kalicka-Nycz. Diagnoza była dramatyczna: powolny zanik mięśni i najczęściej śmierć przed 20. rokiem życia z powodu niewydolności oddechowej lub choroby serca. Obecnie chłopiec ma osiem lat i jeszcze chodzi. Jest w drugiej klasie i nie ma problemów z nauką.

Paweł dostaje sterydy, a w utrzymaniu formy pomaga mu rehabilitacja, która odbywa się trzy razy w tygodniu. Prywatnie, bo trudno znaleźć w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia osobę, która będzie wiedziała, co się robi w takim przypadku - uzupełnia mama. Za kilka lat chłopca najpewniej czeka wózek inwalidzki. Paweł na razie nie wie, o co chodzi. Pyta, czy będzie mógł zostać strażakiem. A my czekamy, że może pojawi się jakiś lek całkowicie leczący chorobę - opowiada Anna Kalicka-Nycz. Teraz jej jedynym marzeniem jest zatrzymanie czasu w chwili, kiedy jeszcze jest dobrze. Dlatego walczą z mężem o lek, który może przedłużyć ten stan nawet o kilka lat. Jeżeli Paweł znajdzie się na wózku, nie będzie się już kwalifikował do terapii.

W 2014 r. Europejska Agencja Leków (EMA) dopuściła do obrotu środek, który spowalnia rozpad mięśni. Na razie jest to warunkowe dopuszczenie, ponieważ liczba chorych jest mała i badania kliniczne wciąż trwają. Firma ma dostarczyć wyniki trzech faz, na razie nie przedstawiła ostatniej. Jednak EMA uznała, że korzyści płynące z podawania leku przewyższają ryzyko jego stosowania. Badania trwają także w Polsce, ale chłopiec się do nich nie dostał, gdyż w momencie naboru był za młody. Warunkiem było skończenie siedmiu lat, a Pawełek miał sześć. Kilku chłopców dostaje ten lek dzięki temu, że znaleźli się w badaniu - mówi Anna Kalicka-Nycz.

Resort szacuje, że w Polsce jest jedynie 28 chłopców, którym ten lek mógłby pomóc. Rodzice Pawła prosili więc za pośrednictwem lekarzy ministerstwo o sprowadzenie go z zagranicy w ramach importu docelowego. Resort zgodził się na sprowadzenie leku, ale odmówił sfinansowania go. Koszt 1,5 mln złotych jest dla rodziców nie do pokrycia. W międzyczasie producent złożył wniosek o objęcie preparatu refundacją. W grudniu 2016 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydała opinię negatywną.

AOTMiT uzasadniała, że nie skończyły się badania kliniczne, a wykazana skuteczność nie jest aż tak wysoka. Podkreślała także wysoką cenę preparatu i fakt, że nie wszystkie państwa zgodziły się na refundację, a z krajów o podobnym poziomie bogactwa terapię refinansują tylko Węgrzy. To jednak nieprawda. Jak ustalił DGP, m.in. w Czechach koszt leczenia jest pokrywany przez ubezpieczyciela. Uprawniony lekarz może wpisać chorego do terapii. W zeszłym roku zakwalifikowano czterech chłopców, teraz jest ich więcej - mówi nam Kateřina Guske z czeskiej fundacji zajmującej się pacjentami z dystrofią mięśni. W bogatszych Niemczech lek jest refundowany i dostępny w aptece.

W styczniu Ministerstwo Zdrowia, odmawiając pomocy rodzicom Pawła, powoływało się na argumenty AOTMiT. Wyliczało, że z dziewięciu kryteriów pozwalających na wydanie decyzji pozytywnej spełnione są tylko dwa; chłopiec ma chorobę, która może być tym lekiem leczona, a terapia jest bezpieczna. Jednak ani cena, ani wiarygodność badań, ani relacja korzyści do ryzyka nie zostały spełnione. Złożyliśmy wniosek o ponowne rozpoznanie sprawy - mówi nam mecenas Marta Balcerowska z kancelarii Domański Zakrzewski Palinka, pełnomocnik mamy chłopca. Jeżeli otrzymają kolejną odmowę, ponownie pójdą do sądu. Sprawie przygląda się również Biuro Rzecznika Praw Pacjenta, które przystąpiło do sprawy, gdy trafiła do Naczelnego Sądu Administracyjnego. Nieoficjalnie wiemy, że ministerstwo postara się znaleźć wyjście z sytuacji. Na razie urzędnicy umówili się na spotkanie z producentem.