Lekarstwo stworzyła mała, holenderska firma uniQure. Zostało już zaakceptowane przez Komisję Europejską, więc niebawem chorzy cierpiący na bardzo rzadką chorobę LPLD będą mogli poddać się terapii.
Organizm chorych nie radzi sobie z cząstkami tłuszczu w osoczu, co prowadzi do silnego zapalenia trzustki, a nawet śmierci. To schorzenie dotyka 1-2 osoby na milion.
Leczenie jednego pacjenta genetycznym lekiem będzie kosztować ok. 1,2 mln euro. Żadna kuracja na świecie nie jest tak droga.
Choroba powodowana jest jednym uszkodzonym genem, który zostaje zastąpiony danym lekiem. Przedstawiciele holenderskiej firmy tłumaczyli cenę leku jego niesamowitymi możliwościami.
To lek, który nie oferuje krótkotrwałej poprawy, ale całkowicie zastępuje uszkodzony gen. Pozwala, zatem na normalne funkcjonowanie - zapewnia Joerg Aldag, szef projektu.
Jest to pierwsza terapia genowa, która została zalegalizowana w Europie.
